FRANCFORT/LONDRES (Reuters) - La première thérapie génique autorisée dans le monde occidental pourrait être commercialisée en Allemagne au prix de 1,1 million d'euros, ce qui constituerait un nouveau record pour un médicament.
Le Glybera, mis au point par la société de biotechnologies néerlandaise UniQure et son partenaire italien Chiesi, doit permettre de traiter le déficit en lipoprotéine lipase (LPLD), une maladie génétique très rare.
Sa mise sur le marché a été autorisée il y a deux ans par l'Union européenne mais son lancement a été retardé par de nouvelles études devant permettre de mesurer son efficacité sur une longue durée.
Chiesi a déposé récemment un dossier devant les autorités allemandes en demandant un prix de 53.000 euros par flacon, ce qui porterait à 1,1 million le coût global du traitement d'un patient moyen, sur la base de 42 injections, soit 21 flacons.
Le G-BA, l'autorité allemande chargée du dossier, doit rendre sa décision au plus tard fin avril.
Une porte-parole de Chiesi a confirmé le montant de 53.000 euros par flacon en réponse à des demandes de Reuters, qui avait obtenu des informations sur le dossier de sources du secteur de l'assurance santé.
Elle a ajouté que le prix définitif dépendrait des discussions avec le G-BA et avec les assureurs.
"Les premiers traitements commerciaux devraient avoir lieu au premier semestre 2015", a-t-elle dit.
Puisqu'on estime entre 150 et 200 seulement le nombre de patients susceptibles d'être soignés avec le Glybera dans toute l'Europe, le coût du médicament pour le système de santé devrait être limité, même à un prix record.
Mais le dossier sera suivi de près car les thérapies géniques, qui consistent à insérer des gènes "correctifs" dans les cellules à l'origine de la maladie pour soigner définitivement celle-ci, sont appelées à se multiplier.
UniQure prévoit par ailleurs de demander l'homologation du Glybera aux Etats-Unis et espère l'obtenir d'ici 2018.
La société travaille parallèlement sur un traitement de l'hémophilie et elle a lancé un projet dans le domaine de la cardiologie, qui pourrait ouvrir le champ des thérapies géniques au-delà des maladies rares.
Une thérapie génique a déjà été lancée en Chine dans le domaine de l'oncologie mais elle n'a pas été homologuée dans d'autres pays; le Glybera est donc une première pour le monde occidental.
(Ludwig Burger et Ben Hirschler, Marc Angrand pour le service français)