Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. Elle développe des thérapeutiques basées sur l'interférence de l'acide ribonucléique (ARNi). Son pipeline comprend quatre produits et plusieurs traitements ARNi expérimentaux de stade avancé et précoce, qui se concentrent sur quatre domaines thérapeutiques stratégiques (STArs) : les médicaments génétiques ; maladies cardio-métaboliques ; maladies infectieuses hépatiques ; et maladies du SNC/oculaires. Ses médicaments à base d'ARNi comprennent ONPATTRO (patisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) et Leqvio (inclisiran). ONPATTRO est un ARNi administré par voie intraveineuse ciblant l'amylose à transthyrétine. GIVLAARI est utilisé pour réduire l'ARN messager (ARNm) de l'acide aminolévulinique synthase 1 induite par le foie, afin de réduire les toxines associées aux crises et autres manifestations de la porphyrie hépatique aiguë. OXLUMO est un ARNi thérapeutique ciblant l'hydroxyacide oxydase 1 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1. Leqvio est utilisé pour le traitement des adultes atteints d'hypercholestérolémie.