Homology Medicines, Inc. est une société de médicaments génétiques en phase clinique qui se concentre sur le traitement des maladies génétiques rares. Les programmes cliniques de la société comprennent HMI-103, un candidat expérimental d'édition de gènes en développement clinique pour le traitement des patients atteints de phénylcétonurie (PCU) ; HMI-203, un candidat expérimental de thérapie génique en développement clinique pour le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II), ou syndrome de Hunter ; et HMI-102, un candidat expérimental de thérapie génique en développement clinique pour le traitement des patients adultes atteints de PCU. HMI-104, son principal candidat de thérapie génique GTx-mAb, pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Sa plateforme est conçue pour utiliser des vecteurs de virus adéno-associés dérivés de cellules souches hématopoïétiques humaines (AAVHSC), afin de délivrer avec précision et efficacité des médicaments génétiques à administration unique in vivo grâce à une modalité d'édition de gènes sans nucléase et à une plateforme de thérapie génique.