Taysha Gene Therapies, Inc. est une société de thérapie génique centrée sur le patient. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV) pour le traitement des maladies monogéniques du système nerveux central (SNC). Son portefeuille de candidats à la thérapie génique cible une série d'indications neurologiques dans trois catégories thérapeutiques distinctes : les maladies neurodégénératives, les troubles du développement neurologique et les épilepsies génétiques. Ses produits candidats comprennent TSHA-120, un programme de thérapie génique AAV9 en phase clinique, administré par voie intrathécale, pour le traitement de la neuropathie axonale géante (GAN) ; TSHA-102, un produit candidat de thérapie de transfert génique AAV9 auto-complémentaire administré par voie intrathécale, en cours d'évaluation clinique pour le syndrome de Rett ; TSHA-118, un vecteur viral AAV9 auto-complémentaire qui exprime l'acide désoxyribonucléique complémentaire Ceroid Lipofuscinosis Neuronal 1 (CLN1) optimisé par codon humain sous le contrôle du promoteur hybride de la b-actine de poulet, et d'autres.