Investing.com — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), une entreprise de biotechnologie avec une capitalisation boursière de 609 millions $ et un impressionnant rendement boursier sur six mois de plus de 160% selon InvestingPro, a annoncé des résultats positifs à long terme de son essai clinique HOPE-2, suggérant que son principal actif, le deramiocel, pourrait ralentir significativement la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les données de l’essai, présentées lors de la Conférence de l’Association de la Dystrophie Musculaire à Dallas, au Texas, indiquent une réduction de 52% de la progression de la maladie sur trois ans chez les patients traités avec le deramiocel.
L’étude a comparé le déclin moyen du score total de Performance des Membres Supérieurs (PUL 2.0) entre les patients recevant le deramiocel et ceux d’un groupe de comparaison externe. Le déclin moyen de la cohorte traitée était de 3,46 points contre 7,19 points dans le groupe non traité, une différence statistiquement significative.
Les évaluations annuelles ont montré une réduction constante de la progression de la maladie chez les patients sous deramiocel, avec un déclin annuel moyen du PUL 2.0 de 1,8 point la première année, 1,2 point la deuxième et 1,1 point la troisième. De plus, les patients ayant connu une année d’interruption du traitement ont continué à présenter un déclin plus lent par rapport aux individus non traités.
Le profil de sécurité de la thérapie a également été mis en évidence, sans nouveaux problèmes de sécurité identifiés, suggérant un rapport bénéfice-risque favorable à long terme. La PDG de Capricor, Linda Marbán, Ph.D., a souligné l’importance de ces découvertes pour les patients et les familles confrontés à la DMD, car le deramiocel semble non seulement ralentir mais modifier la trajectoire de la maladie. Les analystes partagent cet optimisme, avec des objectifs de prix allant de 25 $ à 77 $, selon les données d’InvestingPro, reflétant un potentiel de hausse significatif par rapport aux niveaux actuels.
Le deramiocel (CAP-1002) comprend des cellules allogéniques dérivées de cardiosphères, connues pour leurs propriétés immunomodulatrices et antifibrotiques. La thérapie est en phase avancée de développement pour le traitement de la DMD, la Food and Drug Administration (FDA) américaine ayant accepté une demande de licence de produits biologiques pour la cardiomyopathie associée. La FDA a fixé une date cible d’action au 31 août 2025.
La DMD est un trouble génétique sévère entraînant une faiblesse musculaire progressive et une inflammation chronique, affectant principalement les hommes, avec une population estimée de 15.000 à 20.000 patients aux États-Unis. Les traitements actuels sont limités et il n’existe pas de remède.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Capricor Therapeutics. L’entreprise se concentre sur le développement de thérapeutiques à base de cellules et d’exosomes pour les maladies rares, avec plus de 100 publications scientifiques et 200 sujets humains traités dans plusieurs essais cliniques. La présentation complète de l’affiche sera disponible sur le site web de Capricor après la conférence. Avec un ratio de liquidité générale solide de 4,19 et une croissance des revenus de 65,33% au cours des douze derniers mois, l’entreprise maintient une base financière solide pour ses programmes de développement. Les investisseurs cherchant des informations plus approfondies sur la santé financière et les perspectives de croissance de Capricor peuvent accéder à une analyse complète et à 14 ProTips supplémentaires via les rapports de recherche détaillés d’InvestingPro.
Dans d’autres actualités récentes, Capricor Therapeutics a réalisé des progrès significatifs avec sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le deramiocel, une thérapie cellulaire pour la cardiomyopathie liée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté la BLA et lui a accordé le statut d’examen prioritaire, fixant une date d’action cible au 31 août 2025. Ce développement marque une étape cruciale vers l’introduction potentielle de la première thérapie pour la cardiomyopathie DMD, une affection sans traitement approuvé actuellement. La BLA est soutenue par des données d’essais de phase 2 et des comparaisons avec des données d’histoire naturelle financées par la FDA.
Capricor se prépare activement à une éventuelle approbation et commercialisation, notamment en élargissant ses capacités de fabrication et en formant des partenariats stratégiques. En outre, la thérapie a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi que les désignations RMAT et ATMP aux États-Unis et en Europe, respectivement. H.C. Wainwright a réaffirmé sa recommandation d’achat sur Capricor, citant le profil de sécurité et d’efficacité solide du deramiocel comme raisons d’optimisme. La firme maintient un objectif de prix de 77 $, reflétant la confiance dans l’impact potentiel de la thérapie sur le marché.
De plus, Capricor a terminé sa soumission BLA dans les délais, déclenchant un paiement d’étape de 10 millions $ de son partenaire, Nippon Shinyaku. S’il est approuvé, le deramiocel pourrait devenir une option de traitement trimestrielle à vie pour les patients atteints de cardiomyopathie DMD.
Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.