Lysogene annonce la fin du recrutement des patients dans le cadre de Samos, son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de type A - également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).
Comme convenu avec les autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique servira de 'groupe contrôle' en vue de l'étude pivot de Lysogene (Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier trimestre 2018.
En concevant Samos, Lysogene a constitué le premier panel d'experts internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction cognitive.
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Comme convenu avec les autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique servira de 'groupe contrôle' en vue de l'étude pivot de Lysogene (Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier trimestre 2018.
En concevant Samos, Lysogene a constitué le premier panel d'experts internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction cognitive.
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