MIAMI - Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXI), société spécialisée dans les traitements des maladies neurologiques, a annoncé la fin du recrutement des patients pour son essai clinique de phase 1b/2a sur AJ201, un médicament candidat ciblant l'amyotrophie spinale et bulbaire (SBMA), également connue sous le nom de maladie de Kennedy. Les données de base de l'étude sont attendues au deuxième trimestre 2024.
L'essai a recruté 25 patients pour évaluer la sécurité et la tolérabilité d'AJ201, les participants étant assignés au hasard soit au médicament à une dose de 600 mg/jour, soit à un placebo. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la sécurité, les critères d'évaluation secondaires se concentrant sur les biomarqueurs qui pourraient indiquer l'efficacité du médicament.
Le SBMA est une maladie génétique rare qui entraîne une fonte et une faiblesse musculaires, en particulier au niveau des membres et de la région bulbaire, qui comprend les muscles responsables de fonctions telles que la mastication, la parole et la déglutition. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA ou l'Agence européenne des médicaments pour le SBMA, ce qui souligne l'importance des besoins non satisfaits en matière de thérapies.
AJ201 est décrit comme un nouvel actif, premier de sa catégorie, qui a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour de multiples maladies à polyglutamine (polyQ), y compris la SBMA. Le médicament est conçu pour dégrader les protéines anormales du récepteur des androgènes et stimuler les voies cellulaires de protection contre le stress oxydatif.
Avenue Therapeutics, dont le siège social est situé à Miami, en Floride, travaille également sur d'autres actifs, dont BAER-101 pour les maladies du système nerveux central et le tramadol IV pour la gestion de la douleur postopératoire. La société a été fondée par Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ: FBIO).
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse d'Avenue Therapeutics.
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