Investing.com -- Le leader mondial de la biotechnologie CSL Behring (ASX:CSL; USOTC: CSLLY) a annoncé les résultats sur quatre ans de l’étude HOPE-B, confirmant l’efficacité et la sécurité à long terme d’HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), un traitement par perfusion unique pour les adultes atteints d’hémophilie B. Les résultats ont été présentés lors du 18e Congrès annuel de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD).
Les données de l’étude ont montré qu’HEMGENIX continue de maintenir des niveaux d’activité du facteur IX jusqu’à quatre ans après le traitement. Le traitement offre également une protection à long terme contre les saignements, élimine le besoin de prophylaxie routinière du facteur IX et présente un profil de sécurité favorable. HEMGENIX, approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2022, est la première thérapie génique pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B qui utilisent une thérapie prophylactique du facteur IX ou qui présentent des saignements mettant leur vie en danger ou des épisodes répétés de saignements spontanés graves. La thérapie peut traiter les patients adultes avec ou sans anticorps neutralisants AAV5.
L’essai HOPE-B a impliqué 54 participants masculins adultes atteints d’hémophilie B sévère ou modérément sévère, avec ou sans anticorps neutralisants AAV5 préexistants. Ils ont reçu une dose unique d’HEMGENIX. Sur les 54 participants, 51 ont terminé quatre ans de suivi. Le traitement a permis de maintenir des niveaux d’activité du facteur IX proche de la normale pendant quatre ans après le traitement, avec une réduction du taux annualisé de saignements (ABR) d’environ 90 % entre la période initiale et la quatrième année. Dans la quatrième année, 94 % des patients sont restés libres de traitement prophylactique continu. Aucun patient n’est revenu à une prophylaxie continue entre la troisième et la quatrième année.
Aucun effet indésirable grave lié au traitement HEMGENIX n’a été signalé. Le traitement a été généralement bien toléré, la plupart des effets indésirables survenant dans les six premiers mois après le traitement. L’effet indésirable le plus courant était une augmentation de l’alanine transaminase (ALT), pour laquelle 16,7 % des participants ont reçu des soins de soutien avec des corticostéroïdes réactifs.
Le développement clinique d’HEMGENIX a été dirigé par uniQure (Nasdaq: QURE) et le parrainage des essais cliniques a été transféré à CSL après l’obtention des droits mondiaux de commercialisation du traitement. CSL a établi un registre post-commercialisation pour générer des preuves supplémentaires sur la sécurité, l’efficacité et la durabilité à long terme de la thérapie génique. HEMGENIX a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la Commission européenne (CE) pour l’Union européenne et l’Espace économique européen, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni, de Santé Canada, de Swissmedic en Suisse, et une approbation provisoire de la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne.
Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.