Investing.com — Les actions de Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM) ont augmenté de 3,7% aujourd’hui suite à l’annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a autorisé la demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour BEAM-302, destiné à traiter le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD). Ce trouble génétique, qui peut provoquer un emphysème précoce et des maladies hépatiques, ne dispose actuellement d’aucun traitement curatif approuvé.
Le président de Beam Therapeutics, Giuseppe Ciaramella, Ph.D., a déclaré que l’autorisation de la FDA marque une étape importante dans le développement de BEAM-302 comme traitement potentiellement révolutionnaire pour les patients atteints d’AATD aux États-Unis. Plus tôt en mars 2025, l’entreprise a révélé des données initiales prometteuses sur la sécurité et l’efficacité de l’étude mondiale de phase 1/2 de BEAM-302, démontrant la première correction génétique clinique d’une mutation causant une maladie.
BEAM-302, utilisant une formulation de nanoparticules lipidiques (LNP) ciblant le foie, est conçu pour corriger la mutation PiZ responsable de l’AATD. L’essai clinique de phase 1/2 en cours évalue la sécurité, la tolérance, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l’efficacité du traitement. L’essai est divisé en deux parties : la partie A se concentre sur les patients AATD avec une maladie pulmonaire, tandis que la partie B inclura des patients avec une maladie hépatique légère à modérée, avec ou sans maladie pulmonaire.
Beam Therapeutics prévoit de poursuivre la phase d’escalade de dose de la partie A, incluant le recrutement et le dosage d’une quatrième cohorte, et anticipe de présenter des données supplémentaires dans la seconde moitié de 2025. L’entreprise prévoit également de doser le premier patient de la partie B durant la même période. BEAM-302 a déjà reçu l’autorisation d’essai clinique dans plusieurs pays, dont le Royaume-Uni, la Nouvelle-Zélande, l’Australie, les Pays-Bas et l’Irlande.
Soutenant la réaction positive du marché, l’analyste de BofA Securities Alec Stranahan a relevé la notation de l’action Beam de Neutre à Achat tout en maintenant un objectif de cours de 42,00$. Stranahan a commenté : "Nous considérons ces données comme un événement clé de déblocage de valeur. Ainsi, la plateforme de BEAM est de plus en plus dérisquée, selon nous, avec une valorisation attractive et un risque limité de dilution à court terme suite à une récente offre d’actions."
Les investisseurs semblent encouragés par l’autorisation de la FDA et les perspectives optimistes des analystes, ce qui se reflète dans la hausse du cours de l’action de Beam Therapeutics. Alors que l’entreprise poursuit ses essais cliniques et se prépare à d’autres mises à jour au second semestre 2025, le marché surveillera attentivement l’impact potentiel de BEAM-302 sur le paysage thérapeutique de l’AATD.
Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.