Investing.com — Les actions de Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) ont augmenté de 3,9% suite à l’annonce que la Commission européenne a accordé le statut de médicament orphelin au principal candidat-médicament de l’entreprise, DYNE-251, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette étape réglementaire est reconnue comme significative pour cette société de biotechnologie, spécialisée dans le développement de thérapies pour les maladies neuromusculaires d’origine génétique.
La désignation de médicament orphelin est particulièrement notable car elle peut offrir à Dyne une série d’avantages, notamment des frais réglementaires réduits, une assistance pour les protocoles cliniques, l’éligibilité à des subventions de recherche, et jusqu’à une décennie d’exclusivité commerciale dans l’Union européenne après approbation. Ce statut est accordé aux traitements pour les maladies rares qui touchent moins de cinq personnes sur 10.000 au sein de l’UE.
DYNE-251 est actuellement évalué dans l’essai clinique mondial de phase 1/2 DELIVER, qui cible les personnes atteintes de DMD susceptibles de bénéficier du saut d’exon 51. Des données cliniques à long terme récentes de cet essai, présentées lors de la Conférence Clinique & Scientifique de l’Association de la Dystrophie Musculaire 2025 en mars, ont montré une amélioration fonctionnelle soutenue et sans précédent à la dose d’enregistrement sélectionnée. Les évaluations fonctionnelles de l’essai, notamment la Vitesse de Foulée au 95e Centile (SV95C), ont été acceptées comme critère d’évaluation principal pour les essais cliniques de DMD en Europe.
Le Dr Doug Kerr, Directeur Médical de Dyne, a exprimé son optimisme concernant les résultats de l’essai et la désignation de médicament orphelin, déclarant : "Nous sommes heureux que la CE ait accordé le statut de médicament orphelin à DYNE-251, renforçant notre conviction que notre thérapie expérimentale de nouvelle génération pour le saut d’exon 51 pour la DMD pourrait apporter une amélioration fonctionnelle cliniquement significative aux personnes vivant avec cette maladie dévastatrice."
Avec le recrutement complet de la cohorte d’extension d’enregistrement dans l’essai DELIVER, Dyne Therapeutics prévoit de partager d’autres données de cette cohorte fin 2025 et vise à procéder à ses premières soumissions réglementaires début 2026. La société a également reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mars 2023, marquant une période importante de réalisations réglementaires qui pourraient potentiellement améliorer les perspectives de l’entreprise et la confiance des investisseurs.
Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.