STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), une société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui ses principales réalisations de l'année écoulée et a présenté ses objectifs pour 2024 lors de la 42e conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare. Les étapes notables de la société pour 2023 comprennent l'approbation par la FDA d'OGSIVEO™ (nirogacestat) pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression, une maladie rare.
Cette approbation s'appuie sur les résultats de l'essai de phase 3 DeFi, qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés lors de conférences médicales. Ces résultats ont montré des améliorations significatives de la douleur et de la fonctionnalité chez les patients traités avec OGSIVEO. SpringWorks a également achevé un essai de phase 2 pour le nirogacestat chez des patients atteints de tumeurs ovariennes à cellules de la granulosa et explore son utilisation dans le myélome multiple en collaboration avec des leaders de l'industrie.
En outre, SpringWorks a présenté des données prometteuses issues de l'essai ReNeu sur le mirdametinib, un inhibiteur de MEK expérimental, pour le traitement des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (NF1-PN). L'essai a montré des taux de réponse favorables chez les enfants et les adultes.
Le pipeline émergent de la société comprend le brimarafenib, un inhibiteur de dimères de RAF, qui est entré dans l'étude d'expansion de cohorte de phase 1b. SpringWorks a également lancé une étude combinant le brimarafenib et le mirdametinib et prévoit de commencer un essai combinant le brimarafenib et le panitumumab pour les cancers colorectal et pancréatique.
SpringWorks a renforcé sa position financière grâce à un appel public à l'épargne de grande envergure, levant environ 316,25 millions de dollars et déclarant plus de 700 millions de dollars de trésorerie, d'équivalents de trésorerie et de titres négociables au 30 septembre 2023.
En 2024, SpringWorks prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché pour le nirogacestat dans l'UE et une demande d'autorisation de mise sur le marché pour le mirdametinib aux États-Unis pour le traitement de la NF1-PN. La société prévoit également de communiquer les premières données de son essai de phase 2 sur le nirogacestat et de présenter des données supplémentaires sur ses programmes d'inhibiteurs de dimères de RAF.
Saqib Islam, PDG de SpringWorks, a exprimé sa confiance dans les progrès de l'entreprise et dans sa mission d'améliorer la vie des patients atteints de maladies graves. Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse de SpringWorks Therapeutics.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.