SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) a divulgué les résultats de plusieurs études sur l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH) et l'insuffisance surrénale primaire lors du Congrès européen d'endocrinologie 2024, soulignant les défis des méthodes de traitement actuelles et le potentiel de leurs médicaments expérimentaux.
La société a présenté les caractéristiques de base des essais de phase 3 CAHtalyst™ du crinecerfont chez des patients CAH pédiatriques et adultes, révélant que de nombreux sujets présentent un contrôle inadéquat des androgènes surrénaliens malgré un dosage élevé de glucocorticoïdes.
L'étude pédiatrique a porté sur 103 sujets âgés de 4 à 17 ans ayant reçu un diagnostic d'HCA due à un déficit en 21-hydroxylase et présentant des signes d'obésité, un âge osseux avancé et une puberté précoce. Chez les adultes, les comorbidités courantes étaient l'anxiété, l'ostéopénie, la dépression, l'hypertension et l'hyperlipidémie, avec un nombre important de personnes en surpoids.
Le Dr Eiry W. Roberts, Chief Medical Officer chez Neurocrine Biosciences, a noté la tendance à des marqueurs stéroïdiens élevés dans les deux études, malgré des doses élevées de glucocorticoïdes, soulignant le besoin de nouvelles approches dans le traitement de l'HCA.
L'étude de phase 2 CHAMPAIN sur l'hydrocortisone à libération modifiée (MRHC) chez des adultes souffrant d'insuffisance surrénale primaire a montré que la MRHC permettait d'atteindre des niveaux physiologiques de cortisol matinal après quatre semaines chez un nombre significativement plus élevé de participants par rapport à ceux qui prenaient du Plenadren.
L'étude d'extension de phase 3 pour le MRHC chez les patients atteints d'ACS a démontré une réduction de la dose quotidienne d'hydrocortisone et une augmentation des répondeurs à des doses ≤ 25 mg/jour, ce qui suggère une amélioration du contrôle de l'ACS.
Ces études s'appuient sur des données de premier plan antérieures qui ont soutenu deux demandes d'autorisation de mise sur le marché de nouveaux médicaments auprès de la Food and Drug Administration américaine en avril 2024. Les études CAHtalyst™ visent à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité du crinecerfont, un antagoniste sélectif du récepteur de type 1 du facteur de libération de la corticotrophine conçu pour réduire les androgènes surrénaliens sans avoir recours aux glucocorticoïdes.
Neurocrine Biosciences s'est engagée à traiter les troubles neurologiques et endocriniens, avec un portefeuille qui comprend des traitements approuvés par la FDA pour diverses maladies et un pipeline de composés en développement clinique.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) continue de progresser dans le développement de traitements pour les troubles endocriniens, les investisseurs et les parties prenantes surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Voici quelques informations clés de Perspectives InvestingPro qui pourraient s'avérer intéressantes :
Neurocrine Biosciences a une capitalisation boursière de 13,7 milliards de dollars, ce qui reflète une position solide dans l'industrie biotechnologique. Le ratio C/B de la société s'élève à 36,06, ce qui peut suggérer des attentes élevées en matière de bénéfices de la part du marché, d'autant plus que le ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024 est légèrement inférieur, à 32,43. Cet ajustement indique que les investisseurs s'attendent à une croissance potentielle des revenus, ce qui correspond au conseil d'InvestingPro selon lequel le revenu net devrait augmenter cette année.
Une autre mesure notable est le ratio Cours / Livre de la société de 5,74 au 1er trimestre 2024, qui peut indiquer que le marché évalue les actifs de la société à une prime. Cela s'aligne avec le conseil d'InvestingPro selon lequel Neurocrine se négocie à un multiple Price / Book élevé.
La croissance du chiffre d'affaires semble également robuste, avec une augmentation de 23,99% au cours des douze derniers mois précédant le T1 2024. Cela suggère que la performance financière de la société est solide, ce qui pourrait soutenir le développement et l'approbation potentielle de leurs médicaments expérimentaux.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.