BOSTON - Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) a fait passer son médicament expérimental inaxaplin en phase 3 d'un essai clinique pivot pour le traitement de la néphropathie à médiation APOL1 (AMKD), une maladie génétique affectant la fonction rénale. Cette décision fait suite aux résultats prometteurs des phases précédentes de l'essai, au cours desquelles l'inaxapline a démontré une réduction significative de la protéinurie, une affection caractérisée par un excès de protéines dans les urines.
L'essai de phase 3 administrera aux participants une dose orale de 45 mg par jour d'inaxapline, en plus des soins habituels, afin d'évaluer son efficacité par rapport à un placebo. L'essai inclura également des adolescents âgés de 10 à 17 ans, ce qui élargira l'impact potentiel du traitement.
Les données de la phase 2a ont indiqué une réduction moyenne de 47,6 % du rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) après 13 semaines, ce qui constitue un marqueur important de la santé des reins. L'Inaxaplin, qui cible la cause sous-jacente de l'AMKD, a été reconnu par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avec la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) et la désignation de thérapie innovante (BTD) pour une forme spécifique de la maladie, la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS). L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également accordé à l'inaxapline la désignation de médicament prioritaire (PRIME) et de médicament orphelin pour l'AMKD.
L'essai de phase 3, qui fait partie de l'étude AMPLITUDE, vise à mesurer l'impact du médicament sur la fonction rénale au fil du temps, avec un critère d'efficacité primaire axé sur la pente du DFGe, une estimation de la vitesse de diminution de la filtration rénale. Une analyse intermédiaire planifiée à la semaine 48 évaluera la pente du DFGe et l'évolution de la protéinurie, ce qui, en cas de résultat positif, pourrait amener Vertex à demander une autorisation accélérée aux États-Unis.
Plus de 200 sites dans le monde participent au recrutement en cours de l'étude. L'AMKD, causée par des variantes du gène APOL1, est une maladie chronique qui peut entraîner des lésions rénales importantes et potentiellement une insuffisance rénale terminale.
Le passage de l'inaxaplin en phase 3 marque une étape importante dans le développement d'un nouveau traitement potentiel pour les patients atteints d'AMKD, pour lesquels il n'existe actuellement aucune thérapie spécifique approuvée. Cette information est basée sur un communiqué de presse de Vertex Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) fait progresser son médicament expérimental inaxaplin en phase 3, la santé financière de la société et sa position sur le marché pourraient influencer sa capacité à soutenir les essais cliniques en cours et la commercialisation potentielle. Vertex dispose d'une solide position de trésorerie, avec plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif pour la capacité de l'entreprise à financer ses activités de recherche et de développement. Cela se reflète dans l'un des conseils d'InvestingPro, qui suggère que les liquidités de Vertex dépassent ses obligations à court terme.
Du point de vue de l'évaluation, Vertex se négocie à un ratio C/B élevé de 29,88, ce qui indique une évaluation supérieure du marché par rapport à la croissance des bénéfices à court terme. Cela pourrait être attribué au rôle de l'entreprise en tant qu'acteur de premier plan dans le secteur des biotechnologies et à ses antécédents en matière de mise sur le marché de traitements innovants. Malgré une valorisation élevée, les analystes prévoient que l'entreprise sera rentable cette année, comme en témoigne sa rentabilité au cours des douze derniers mois. Ces informations financières sont cruciales pour les investisseurs qui suivent le parcours de Vertex avec l'inaxapline.
InvestingPro Data révèle également que Vertex a connu une croissance de ses revenus de 10,51% au cours des douze derniers mois (T1 2023), avec une marge bénéficiaire brute de 55,16%, ce qui souligne la capacité de l'entreprise à générer des revenus significatifs par rapport à ses revenus. En outre, l'action s'est négociée près de son plus haut niveau sur 52 semaines, avec un cours à 93,22 % de ce sommet, ce qui suggère la confiance des investisseurs dans les perspectives de l'entreprise.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.