NEWARK, Californie - CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) allait examiner sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le séladelpar, un médicament conçu pour traiter la cholangite biliaire primitive (CBP), une maladie chronique du foie.
Cette étape réglementaire fait suite à la soumission de données cliniques provenant de plus de 500 patients atteints de CBP, y compris les résultats de l'étude de phase 3 RESPONSE, qui a indiqué que le séladelpar améliorait de manière significative les marqueurs de la maladie et les symptômes tels que les démangeaisons chez les patients atteints de CBP.
L'étude RESPONSE, un essai pivot récemment publié dans le New England Journal of Medicine, a comparé les effets du séladelpar à ceux d'un placebo. Elle a atteint son objectif principal, montrant des améliorations statistiquement significatives sans augmentation significative des effets indésirables. L'AMM intègre également les résultats de l'étude ENHANCE, de l'étude ASSURE à long terme, des essais de phase 2, des études précliniques et des détails sur la chimie et les processus de fabrication du médicament.
La CBP touche principalement les femmes et peut entraîner une cirrhose et une augmentation de la mortalité liée au foie. Les symptômes tels que les démangeaisons et la fatigue peuvent affecter de manière significative la qualité de vie des patients. Le traitement de deuxième intention actuellement approuvé par l'EMA ne répond pas de manière adéquate à ces préoccupations pour tous les patients, ce qui souligne la nécessité de nouvelles options thérapeutiques telles que le séladelpar.
Le séladelpar, un agoniste sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPARδ), premier de sa catégorie, a reçu le statut de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA, une désignation qui accélère l'examen des médicaments ciblant des besoins médicaux non satisfaits. Le médicament fait également l'objet d'un examen prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et a été accepté pour examen par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency du Royaume-Uni.
Klara Dickinson, Chief Regulatory and Compliance Officer de CymaBay, a fait part de l'anticipation de la société quant au processus d'examen de l'EMA et à l'approbation potentielle du séladelpar en Europe. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA procédera à l'examen des 27 États membres de l'Union européenne, ainsi que de l'Islande, du Liechtenstein et de la Norvège.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de CymaBay Therapeutics, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.