CONSHOHOCKEN, Pennsylvanie - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation accélérée à Rezdiffra (resmetirom), un nouveau médicament pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) accompagnée d'une fibrose hépatique modérée à avancée chez les adultes.
Il s'agit de la première thérapie approuvée par la FDA pour cette maladie, qui n'avait jusqu'à présent aucune option thérapeutique approuvée.
Rezdiffra, qui doit être utilisé en conjonction avec un régime alimentaire et de l'exercice physique, a été approuvé sur la base des résultats de l'essai de phase 3, démontrant une amélioration de la fibrose hépatique et une résolution de la NASH chez les patients atteints de NASH non cirrhotique avec une fibrose hépatique modérée à avancée. Il est à noter que les informations de prescription de Rezdiffra ne requièrent pas de biopsie du foie pour le diagnostic.
L'essai de phase 3 MAESTRO-NASH, auquel ont participé 1 759 patients atteints de NASH confirmée par biopsie, a montré que Rezdiffra, à des doses de 80 mg et 100 mg, améliorait significativement la résolution de la NASH et la fibrose par rapport au placebo après 52 semaines de traitement. L'étude se poursuit en tant qu'essai de résultats pour confirmer le bénéfice clinique de Rezdiffra, ce qui pourrait conduire à une approbation complète.
Bill Sibold, PDG de Madrigal, a déclaré que l'autorisation de mise sur le marché est un moment historique pour le domaine de la NASH, qui résulte de plus de 15 ans de recherche. La société vise à changer le paradigme du traitement de la NASH, en offrant une thérapie dirigée vers le foie pour améliorer la fibrose et résoudre la NASH avant qu'elle ne progresse vers la cirrhose.
Wayne Eskridge, directeur général de la Fatty Liver Foundation, s'est également réjoui de cette approbation, soulignant la possibilité d'apporter une nouvelle énergie à la communauté de la NASH.
Rezdiffra devrait être disponible aux États-Unis en avril et sera distribué par un réseau de pharmacies spécialisées. Madrigal a mis en place un programme de soutien aux patients pour les aider à surmonter les difficultés liées à l'assurance et à l'accessibilité financière, y compris la prise en charge de la quote-part pour les patients éligibles, et un programme d'assistance aux patients pour ceux qui n'ont pas d'assurance.
Les effets indésirables les plus fréquemment signalés chez les patients traités par Rezdiffra sont la diarrhée, les nausées, le prurit, les douleurs abdominales, les vomissements, la constipation et les vertiges, la diarrhée et les nausées étant généralement d'une gravité légère à modérée.
Madrigal tiendra une conférence téléphonique aujourd'hui à 17 h 15 (heure de l'Est) pour discuter de l'approbation accélérée de Rezdiffra. Cet article est basé sur un communiqué de presse de Madrigal Pharmaceuticals.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.