LONDRES - Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a rendu un avis positif sur l'extension de l'utilisation de son médicament contre la mucoviscidose, KALYDECO® (ivacaftor), pour traiter les nourrissons âgés de 1 mois à moins de 4 mois présentant des mutations spécifiques du gène CFTR. Cette évolution pourrait faire de KALYDECO® le premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose dans cette tranche d'âge.
L'extension de l'étiquetage proposée concerne les nourrissons présentant l'une des mutations suivantes du gène CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose) : R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Fosca De Iorio, vice-présidente des affaires médicales internationales de Vertex, a souligné l'importance d'un traitement précoce de la mucoviscidose, une maladie présente dès la naissance et qui altère progressivement plusieurs organes, en particulier les poumons.
KALYDECO® est déjà approuvé dans l'Union européenne pour les patients âgés de 4 mois et plus présentant des mutations CFTR spécifiques. Le médicament fonctionne comme un potentialisateur CFTR, conçu pour améliorer le transport du sel et de l'eau à travers les membranes cellulaires, ce qui contribue à l'hydratation et à l'élimination du mucus des voies respiratoires.
La mucoviscidose touche plus de 92 000 personnes dans le monde et se caractérise par une protéine CFTR défectueuse ou manquante due à des mutations du gène CFTR. La maladie entraîne l'accumulation d'un mucus épais dans les poumons, provoquant des infections chroniques et des lésions pulmonaires qui peuvent être fatales. L'âge médian du décès des patients atteints de FK se situe dans la trentaine, bien que les progrès des traitements améliorent les taux de survie.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Vertex Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) cherche à étendre l'utilisation de son médicament contre la fibrose kystique, KALYDECO®, la santé financière et la performance du marché de la société deviennent de plus en plus importantes pour les investisseurs et les parties prenantes. Avec une capitalisation boursière de 110,24 milliards de dollars, Vertex est un acteur important du secteur des biotechnologies. L'engagement de la société en faveur de l'innovation et des progrès thérapeutiques se reflète dans ses finances, avec une croissance robuste des revenus de 10,51% au cours des douze derniers mois au quatrième trimestre 2023.
Un conseil d'InvestingPro souligne la position financière stable de la société, notant que Vertex détient plus de liquidités que de dettes sur son bilan, ce qui peut être un signe rassurant pour les investisseurs à la recherche d'une société financièrement sûre dans un marché volatil. En outre, les actions de la société sont connues pour se négocier avec une faible volatilité, ce qui suggère que les actions Vertex pourraient constituer un investissement relativement stable dans le secteur souvent turbulent des biotechnologies.
Les investisseurs doivent noter que Vertex se négocie à un ratio C/B élevé par rapport à la croissance des bénéfices à court terme, avec un ratio C/B ajusté de 27,39 au cours des douze derniers mois du T4 2023. Cela pourrait indiquer que l'évaluation actuelle de l'action tient compte des attentes élevées quant aux performances futures de la société, en particulier à mesure qu'elle progresse dans l'élargissement des options de traitement pour les patients atteints de mucoviscidose.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.