TARRYTOWN, N.Y. - La Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a étendu l'approbation du médicament anticholestérol de Regeneron Pharmaceuticals, Praluent® (alirocumab), aux enfants âgés de 8 ans et plus atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH), une maladie héréditaire qui entraîne des taux élevés de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C), communément appelé mauvais cholestérol. Cette décision offre une nouvelle option thérapeutique aux patients pédiatriques atteints d'HeFH dont les taux de LDL-C restent élevés malgré les traitements existants.
La décision de la FDA est étayée par un essai de phase 3 portant sur des enfants âgés de 8 à 17 ans atteints d'hypercholestérolémie, qui prenaient déjà des médicaments hypolipidémiants. L'étude a révélé que les patients recevant Praluent toutes les quatre semaines ont connu une réduction de 31 % de leur taux de LDL-C par rapport au placebo au bout de 24 semaines. Les résultats de l'étude, qui ont également permis d'améliorer d'autres paramètres lipidiques clés, ont été récemment publiés dans le Journal of the American Medical Association Pediatrics.
Le profil de sécurité des enfants participant à l'essai était conforme à celui observé chez les adultes atteints d'HeFH, aucun nouvel effet indésirable n'ayant été identifié. Les effets secondaires courants observés lors des essais précédents sur Praluent comprenaient des réactions au site d'injection et des symptômes pseudo-grippaux.
Praluent, qui agit en inhibant la liaison de PCSK9 aux récepteurs LDL et en augmentant le nombre de récepteurs disponibles sur les cellules hépatiques pour éliminer les LDL du sang, a été initialement approuvé comme traitement pour les adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote et d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH), ainsi que pour prévenir les crises cardiaques, les accidents vasculaires cérébraux et l'angine instable chez les adultes souffrant de maladies cardiovasculaires.
Regeneron, la société de biotechnologie à l'origine de Praluent, a développé le médicament en utilisant sa technologie propriétaire VelocImmune®. Le médicament est désormais approuvé dans plus de 60 pays, dont l'Union européenne, le Japon, le Canada, la Suisse et le Brésil.
Cette approbation marque une nouvelle étape pour Praluent, qui a été la première thérapie ciblant le gène PCSK9 pour les maladies cardiaques à recevoir l'approbation de la FDA. Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse de Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.