CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de son étude de phase 3 HELIOS-B sur le vutrisiran, un traitement expérimental de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie. L'étude a atteint son objectif principal, montrant une réduction significative de la mortalité et des événements cardiovasculaires récurrents chez les patients.
L'essai, auquel ont participé 654 personnes, a montré une réduction de 28 % de la mortalité toutes causes confondues et des incidents cardiovasculaires récurrents dans l'ensemble de la population, et une réduction de 33 % dans le groupe traité en monothérapie. En outre, une réduction de 36 % de la mortalité toutes causes confondues a été observée dans la population globale, avec une réduction similaire de 35 % dans le groupe en monothérapie, jusqu'au mois 42.
Les critères d'évaluation secondaires ont également montré des résultats prometteurs, avec des améliorations du test de marche de 6 minutes, du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City et de la classe de la New York Heart Association, qui sont des mesures clés de la progression de la maladie. Ces résultats suggèrent des bénéfices potentiels pour la survie, la fonction et la qualité de vie des patients.
Le médecin en chef d'Alnylam, Pushkal Garg, a exprimé son optimisme quant à ces données, indiquant l'intention de l'entreprise de déposer une demande d'autorisation réglementaire afin de mettre le vutrisiran à la disposition des patients dans le monde entier. Le profil de sécurité du vutrisiran était cohérent avec les études précédentes, ne présentant pas d'augmentation significative des effets indésirables par rapport au placebo.
La société prévoit de soumettre les résultats détaillés de l'étude HELIOS-B à la Société européenne de cardiologie et de déposer une demande supplémentaire de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration américaine en utilisant un bon d'examen prioritaire dans le courant de l'année.
L'amylose ATTR est une maladie mortelle causée par l'accumulation dans l'organisme de protéines transthyrétines mal repliées. Le Vutrisiran, conçu pour cibler la cause sous-jacente de la maladie, est déjà approuvé dans plus de 15 pays pour la polyneuropathie amyloïde héréditaire à médiation transthyrétine chez l'adulte.
Ces résultats sont basés sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) progresse dans le développement de traitements pour l'amylose ATTR, la santé financière et la performance du marché de la société fournissent un contexte supplémentaire aux investisseurs. Selon les données d'InvestingPro, Alnylam détient une capitalisation boursière de 20,96 milliards USD, ce qui reflète sa présence substantielle dans l'industrie biopharmaceutique. Bien qu'elle n'ait pas été rentable au cours des douze derniers mois, la société a enregistré une forte croissance de son chiffre d'affaires de 75,2 % au cours de la même période, ce qui souligne son potentiel de rentabilité future.
Les investisseurs pourraient également prendre note de la solide marge bénéficiaire brute de 83,95 % de la société, qui suggère qu'Alnylam contrôle efficacement son coût des marchandises vendues par rapport à son chiffre d'affaires. Il s'agit d'un indicateur important pour évaluer l'efficacité opérationnelle de la société. En outre, les actifs liquides de la société dépassent les obligations à court terme, selon les conseils d'InvestingPro, ce qui indique une position de liquidité solide qui peut soutenir les efforts de recherche et de développement en cours.
Bien que les analystes ne s'attendent pas à ce qu'Alnylam soit rentable cette année, l'action de la société a affiché un rendement élevé au cours des cinq dernières années, ce qui pourrait intéresser les investisseurs à long terme. En outre, Alnylam fonctionne avec un niveau d'endettement modéré, ce qui peut rassurer quant à l'effet de levier financier de la société et à sa capacité à gérer ses obligations financières.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.