BRISBANE, Californie - Annexon, Inc. (NASDAQ: ANNX), société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé les résultats positifs de son essai de phase 3 sur ANX005 chez des patients atteints du syndrome de Guillain-Barré (SGB), une maladie neurologique rare. L'essai a atteint son objectif principal, montrant une amélioration significative de l'échelle d'invalidité du SGB à la semaine 8 avec une augmentation de 2,4 fois par rapport au placebo.
L'étude, à laquelle ont participé 241 sujets au Bangladesh et aux Philippines, a testé deux doses d'ANX005, 30 mg/kg et 75 mg/kg. La dose de 30 mg/kg a démontré une suppression rapide et complète de l'activité du complément, conduisant à des améliorations précoces et durables de la force musculaire, des lésions nerveuses et à une réduction du besoin de ventilation artificielle.
Bien que la dose de 75 mg/kg ait présenté de multiples avantages, elle n'a pas atteint la signification statistique pour le critère d'évaluation principal. Néanmoins, la dose de 30 mg/kg a été associée à une réduction de 31 jours du temps médian nécessaire pour marcher de manière autonome et à 28 jours de moins de ventilation artificielle à la semaine 26, par rapport au placebo.
ANX005 a également permis de réduire les taux sériques de la chaîne légère du neurofilament, un biomarqueur des lésions nerveuses. Le profil de sécurité d'ANX005 a été généralement bien toléré, la majorité des effets indésirables étant légers ou modérés.
Le SGB touche plus de 22 000 personnes par an aux États-Unis et en Europe et il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. L'impact économique sur le système de santé américain est important, les coûts se chiffrant en milliards par an.
La société prévoit de présenter des données détaillées de phase 3 lors de la réunion annuelle de la Peripheral Nerve Society, le 25 juin 2024, et de soumettre une demande de licence biologique (BLA) au cours du premier semestre 2025. Les données de comparabilité en situation réelle sont également attendues au cours du premier semestre 2025.
ANX005 a reçu les désignations Fast Track et Orphan Drug de la FDA et Orphan Drug Designation de l'Agence européenne des médicaments. Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'Annexon.
Dans d'autres nouvelles récentes, Annexon Biosciences a fait l'objet de l'attention des analystes, Wells Fargo ayant ajusté ses perspectives sur les actions de la société. La société a abaissé son objectif de cours de 12,00 $ à 10,00 $, tout en maintenant une note de surpondération sur le titre. L'ajustement fait suite à une mise à jour de la direction d'Annexon indiquant que la dernière visite de patient pour un essai de 24 semaines a eu lieu, et qu'un verrouillage de la base de données est attendu prochainement.
Wells Fargo prévoit que les données de l'essai seront disponibles fin mai ou début juin, ce qui coïncidera avec une présentation lors de la prochaine réunion de la Peripheral Nerve Society. L'analyste suggère une probabilité de succès de l'essai supérieure à 50 % et estime que même si l'essai ne répond pas à ses critères principaux, le traitement ANX005 d'Annexon pourrait toujours être viable pour l'approbation.
La société a également réitéré sa note de surpondération sur les actions d'Annexon, exprimant sa confiance dans le programme ANX005 de la société pour le traitement du syndrome de Guillain-Barre. Ces récents développements soulignent l'importance des données des prochains essais et leur impact potentiel sur l'avenir d'Annexon sur le marché.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.