PASADENA, Californie - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) a dévoilé les résultats de son étude MUIR de phase 2b sur le plozasiran, un médicament destiné à traiter l'hyperlipidémie mixte, une affection caractérisée par des taux anormaux de cholestérol et de triglycérides dans le sang. Les résultats, présentés lors du 92e congrès de la Société européenne d'athérosclérose et publiés dans le New England Journal of Medicine, indiquent que le plozasiran réduit de manière significative les taux de triglycérides et d'autres lipoprotéines athérogènes.
L'étude MUIR, randomisée et en double aveugle, a évalué l'efficacité du plozasiran dans la réduction des lipoprotéines riches en triglycérides, qui sont liées à un risque accru de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse (ASCVD). Selon Christie M. Ballantyne, M.D., investigateur principal de l'étude MUIR, les données soutiennent la progression du plozasiran dans les essais de phase 3 pour les patients présentant un risque élevé de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse.
L'étude, qui a porté sur 353 participants souffrant d'hyperlipidémie mixte, a montré que le traitement par plozasiran a entraîné des réductions des triglycérides ajustées au placebo de 50 % à 62 % pour les différentes doses à la semaine 24. En outre, la plupart des patients ont normalisé leur taux de triglycérides à jeun. Le traitement a également permis de réduire les taux de cholestérol non HDL, d'apoB et de cholestérol résiduel, avec de fortes corrélations avec les changements dans les taux de triglycérides.
Le Dr Bruce Given, directeur médical intérimaire d'Arrowhead, s'est montré optimiste quant au potentiel du plozasiran dans le traitement de plusieurs maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits, notamment le syndrome de chylomicronémie familiale, l'hypertriglycéridémie sévère et l'hyperlipidémie mixte.
La sécurité et la tolérabilité du plozasiran ont également été favorables, avec une occurrence d'événements indésirables apparus en cours de traitement (TEAE) et des arrêts de traitement comparables à ceux du placebo tout au long de la période d'observation de 48 semaines. Les effets indésirables observés reflétaient généralement les comorbidités et les conditions sous-jacentes de la population étudiée.
Arrowhead Pharmaceuticals est connue pour développer des thérapies d'interférence ARN (ARNi), qui exploitent un mécanisme naturel de silençage des gènes pour inhiber l'expression de gènes spécifiques. Le Plozasiran, une thérapie ARNi expérimentale, est conçu pour réduire la production d'apolipoprotéine C-III (APOC3), un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. La société mène également d'autres études cliniques, notamment l'étude clinique de phase 3 PALISADE chez des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale, et les études de phase 3 SHASTA-3 et SHASTA-4 chez des patients souffrant d'hypertriglycéridémie sévère.
Le Plozasiran a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration américaine et la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments. Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Arrowhead Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) se trouve à un moment critique de l'évolution de ses thérapies ARNi, des études récentes ayant donné des résultats prometteurs. Toutefois, un examen plus approfondi de la santé financière et de la performance du marché de la société, grâce aux données d'InvestingPro, révèle une image plus nuancée. La capitalisation boursière d'Arrowhead s'élève à 3,09 milliards de dollars, ce qui indique une présence significative dans le secteur des biotechnologies. Malgré les résultats cliniques positifs, les analystes ont fait part de leurs inquiétudes, comme en témoignent les ratios C/B négatifs de la société, avec un ratio C/B standard de -5,83 et un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au T2 2024 de -6,56. Cela suggère que les investisseurs ne s'attendent pas à une rentabilité immédiate.
De plus, le chiffre d'affaires pour la même période était de 35,47 millions de dollars, ce qui représente une forte baisse de 87% par rapport à l'année précédente. Cette forte baisse soulève des questions quant à la trajectoire des revenus de l'entreprise. Les conseils d'InvestingPro indiquent que les analystes ont revu les bénéfices à la hausse pour la période à venir, ce qui laisse entrevoir une lueur d'espoir pour les performances financières futures. En outre, bien qu'Arrowhead ne soit pas rentable actuellement et que les analystes ne s'attendent pas à ce qu'elle le soit cette année, les liquidités de la société dépassent les obligations à court terme, ce qui lui confère une certaine stabilité financière à court terme.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.