PASADENA, Californie - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) a annoncé aujourd'hui des résultats significatifs de son étude de phase 3 PALISADE sur le plozasiran, un traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (SFC), une maladie génétique rare pour laquelle il n'existe pas de thérapies approuvées par la FDA.
L'étude a atteint son objectif principal, montrant des réductions substantielles des triglycérides et une diminution des incidents de pancréatite aiguë par rapport à un placebo.
Le Plozasiran, une thérapie expérimentale à base d'ARNi, a démontré des réductions médianes des triglycérides allant jusqu'à 80% et des réductions moyennes de l'Apolipoprotéine C-III (APOC3), un régulateur clé du métabolisme des triglycérides, allant jusqu'à 94% au 10ème mois. L'étude a également observé une réduction significative de l'incidence de la pancréatite aiguë, une complication grave du SFC.
L'étude PALISADE, qui incluait des patients atteints de SFC confirmé génétiquement ou diagnostiqué cliniquement, a montré que le plozasiran avait un profil de sécurité favorable, avec moins d'effets indésirables graves et sérieux rapportés par rapport au groupe placebo. Les effets indésirables les plus fréquents étaient les suivants : douleurs abdominales, COVID-19, rhinopharyngite, maux de tête et nausées.
Le Dr Bruce Given, médecin-chef d'Arrowhead, s'est montré optimiste quant au potentiel du plozasiran dans le traitement de divers troubles cardiométaboliques. La société prévoit de discuter des résultats lors du prochain événement Cardiométabolique, le 25 juin 2024, et de présenter les données complètes lors de futures conférences médicales.
Christopher Anzalone, président-directeur général d'Arrowhead, a souligné que les données étaient potentiellement les meilleures de leur catégorie et qu'elles permettaient de traiter de nombreuses maladies dont les besoins ne sont pas satisfaits. Arrowhead a l'intention de communiquer ces résultats à la FDA et d'envisager une demande de nouveau médicament pour le FCS.
L'étude PALISADE fait partie d'un programme clinique plus large pour le plozasiran, qui comprend des études de phase 3 en cours dans l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et l'hyperlipidémie mixte. Le médicament a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la FDA américaine et de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments.
Arrowhead a également mis en place un programme d'accès précoce (EAP) pour le plozasiran, offrant ainsi de l'espoir aux personnes vivant avec le syndrome de la fibrose kystique au fur et à mesure qu'il progresse dans le processus réglementaire.
Cette information est basée sur un communiqué de presse d'Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. et n'a pas été vérifiée de manière indépendante. La société est connue pour développer des thérapies basées sur l'ARNi visant à réduire au silence les gènes responsables de maladies incurables.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.