HAYWARD, Californie - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), une société de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique, a annoncé des données cliniques intérimaires positives d'un sujet d'étude traité avec sa thérapie génique expérimentale, le BB-301. Le traitement est évalué pour la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD), une maladie génétique rare qui affecte la déglutition et touche environ 15 000 patients dans le monde.
Les données proviennent d'une évaluation de 90 jours après l'administration du BB-301 au premier sujet d'un essai clinique de phase 1b/2a. Avant de recevoir le BB-301, ce sujet avait participé à une étude de l'histoire naturelle au cours de laquelle l'aggravation progressive de la dysphagie, ou de la difficulté à avaler, avait été observée au moyen de diverses mesures, notamment l'étude de la déglutition par vidéofluoroscopie (VFSS).
Les résultats post-traitement à 90 jours ont montré des améliorations de la fonction de déglutition à travers de multiples mesures VFSS, en particulier des tâches évaluant la fonction des muscles constricteurs du pharynx avec différentes consistances d'aliments. Ces améliorations se sont également reflétées dans les résultats rapportés par les sujets au moyen du Sydney Swallow Questionnaire.
Le BB-301 a reçu la désignation de médicament orphelin à la fois de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La thérapie utilise un mécanisme "Silence et remplacement", qui vise à stopper l'expression du gène mutant responsable de l'OPMD tout en fournissant une protéine de remplacement fonctionnelle.
Aucun événement indésirable grave n'a été signalé chez les deux sujets ayant reçu le BB-301 à ce jour. Cependant, les deux sujets ont souffert d'un reflux gastro-œsophagien (RGO) transitoire de grade 2, qui s'est résorbé avec les médicaments standard prescrits.
La journée virtuelle de R&D de la société, qui s'est tenue aujourd'hui, a donné lieu à des discussions avec des leaders d'opinion clés dans le domaine du RGO et a permis de mieux comprendre les progrès de l'étude et le potentiel du BB-301.
L'approche de Benitec Biopharma combine l'interférence ARN et la thérapie génique pour créer des médicaments génétiques destinés à être administrés une seule fois. La société se concentre sur le développement de traitements pour les maladies chroniques et mortelles, y compris l'OPMD.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Benitec Biopharma Inc. et donne un aperçu de l'état actuel de l'essai clinique BB-301, sans prétendre à l'efficacité potentielle ou au succès futur de la thérapie.
Perspectives InvestingPro
À la lumière des récentes avancées cliniques de Benitec Biopharma (NASDAQ: BNTC), les investisseurs pourraient vouloir comprendre la santé financière et le sentiment du marché entourant la société. Selon les données d'InvestingPro, Benitec Biopharma détient une capitalisation boursière relativement faible de 12,44 millions USD, ce qui reflète son statut d'acteur de niche dans l'industrie de la biotechnologie.
Le ratio P/E de la société est de -0,55, ce qui indique qu'elle n'est pas rentable actuellement, un fait également suggéré par un rendement négatif des actifs de -131,16% pour les douze derniers mois au T2 2024.
Malgré les nouvelles cliniques positives, InvestingPro Tips révèle que les analystes sont prudents quant aux perspectives financières de l'entreprise. Ils anticipent une baisse des ventes pour l'année en cours et ne s'attendent pas à ce que la société fasse des bénéfices cette année.
De plus, Benitec Biopharma brûle rapidement ses liquidités, ce qui est préoccupant pour sa viabilité financière à long terme. Toutefois, il convient de noter que la société détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, et que ses liquidités sont supérieures à ses obligations à court terme, ce qui lui confère une certaine flexibilité financière à court terme.
Les investisseurs peuvent également observer la performance de l'action de la société, qui a connu une volatilité importante, avec une forte hausse des prix au cours des six derniers mois et une forte reprise au cours des trois derniers mois. Néanmoins, l'action a subi une forte baisse au cours de la semaine dernière, ce qui pourrait être un élément à prendre en considération pour les investisseurs potentiels.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.