CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ont annoncé l'arrêt du développement de leur médicament candidat BIIB105 pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), suite à l'évaluation des données de l'étude de phase 1/2 ALSpire.
Malgré une réduction des niveaux de protéine ataxine-2 dans le liquide céphalo-rachidien, le BIIB105 n'a pas eu l'impact escompté sur les niveaux de chaîne légère des neurofilaments plasmatiques ou sur les résultats cliniques des patients.
La SLA est une maladie neurodégénérative progressive et mortelle qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une perte de contrôle musculaire. Le BIIB105, un oligonucléotide antisens, a été conçu pour réduire la production de la protéine ataxine-2, qui est associée à la maladie.
Cependant, l'étude a révélé qu'en dépit d'une réduction statistiquement significative de l'ataxine-2, il n'y avait pas de diminution correspondante de la chaîne légère du neurofilament - un marqueur de lésions neuronales - ni d'amélioration des mesures cliniques de la fonction, de la respiration et de la force.
Au cours des 40 semaines de suivi de l'étude, qui comprenait une période de 6 mois contrôlée par placebo, aucun bénéfice n'a été observé dans aucun sous-groupe de patients, y compris ceux présentant une expansion Poly-CAG dans le gène ATXN2. L'étude, randomisée et contrôlée par placebo, a porté sur 99 adultes atteints de SLA qui ont été traités soit par le BIIB105, soit par un placebo.
La décision d'interrompre le développement du BIIB105 a été motivée par l'absence de preuves d'un ralentissement de l'évolution de la maladie. "Bien que le BIIB105 ait réduit la protéine ATXN2, il n'a pas réduit le neurofilament, ce qui nous conforte dans l'idée que le BIIB105 n'a pas ralenti le processus de la maladie", a expliqué Stephanie Fradette, Pharm.D., responsable de l'unité de développement neuromusculaire chez Biogen.
Frank Bennett, Ph.D., vice-président exécutif et directeur scientifique de Ionis, a exprimé sa gratitude aux personnes qui ont participé à l'étude et a réaffirmé l'engagement de Ionis à faire progresser les traitements de la SLA, y compris leur programme de phase 3 en cours pour le FUS-ALS.
Biogen s'est engagé dans la recherche sur la SLA depuis plus de dix ans, malgré des échecs antérieurs, notamment l'abandon d'un produit en phase avancée de développement en 2013. La société a appliqué les enseignements tirés de ses recherches antérieures à son portefeuille actuel, qui comprend des efforts visant à traiter la pathologie TDP43, présente dans la majorité des cas de SLA.
Les deux sociétés présenteront les données complètes de l'étude de phase 1/2 de BIIB105 lors de la prochaine réunion du Réseau européen pour la guérison de la SLA qui se tiendra à Stockholm, en Suède, en juin. L'arrêt du développement du BIIB105 souligne les difficultés à trouver des traitements efficaces pour la SLA et les efforts continus de Biogen et de Ionis pour contribuer à la recherche sur la SLA.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Biogen Inc.
Perspectives InvestingPro
Après l'annonce de l'arrêt du développement du BIIB105, Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) reste un acteur de premier plan dans l'industrie de la biotechnologie, avec une attention particulière pour les maladies neurologiques telles que la SLA. Selon les données d'InvestingPro, Biogen a une capitalisation boursière de 34,26 milliards de dollars et un ratio C/B de 29,21, ce qui reflète l'évaluation par les investisseurs du potentiel de bénéfices de l'entreprise. Malgré le revers du BIIB105, le chiffre d'affaires de la société pour les douze derniers mois au T1 2024 a atteint 9,66 milliards de dollars, bien que cela représente une baisse de 4,37% par rapport à la période précédente.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que l'action de Biogen se négocie généralement avec une faible volatilité des prix, ce qui pourrait indiquer un niveau de stabilité dans les mouvements du prix de l'action. Cependant, l'indice de force relative (RSI) indique que l'action se trouve en territoire suracheté, ce qui pourrait impliquer un repli ou une consolidation potentielle à court terme. En outre, la forte performance de Biogen au cours du mois dernier, avec une hausse de 20,58 %, montre la résistance et le potentiel de croissance de l'entreprise malgré les défis posés par le développement de médicaments.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.