SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) a annoncé d'importants progrès en matière de réglementation pour son principal médicament candidat, Deramiocel, également connu sous le nom de CAP-1002, destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
À la suite d'une récente rencontre de type B avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l'agence a accordé une rencontre pré-demande de licence biologique (BLA) basée sur les données cliniques des études HOPE-2, HOPE-2 open label extension (OLE), et les données disponibles de l'étude HOPE-3.
L'accord de la FDA ouvre la voie à Capricor pour commencer une soumission de BLA en continu qui devrait débuter au troisième trimestre 2024. Cette approche de soumission permet à l'entreprise de soumettre des sections individuelles de la BLA au fur et à mesure qu'elles sont complétées, ce qui pourrait accélérer le processus d'examen.
Linda Marbán, Ph.D., CEO de Capricor, s'est montrée optimiste quant au développement et aux préparatifs en cours de la société en vue d'une commercialisation potentielle, y compris la finalisation d'une installation de fabrication commerciale. Le Dr Marbán a également souligné la présentation prochaine, lors de la conférence PPMD, de données supplémentaires à trois ans issues de l'étude HOPE-2 OLE, qui devraient confirmer l'efficacité et l'innocuité du Deramiocel.
Le Deramiocel a reçu la désignation de médicament orphelin et bénéficie de la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT). Si la FDA approuve le Deramiocel pour le traitement de la DMD, Capricor pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire en raison de la désignation du médicament comme maladie pédiatrique rare.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et une inflammation chronique, qui touche environ 15 000 à 20 000 patients aux États-Unis.
Capricor est également engagée dans le développement préclinique de produits thérapeutiques à base d'exosomes par le biais de sa plateforme propriétaire StealthX™, en se concentrant sur la vaccinologie et la délivrance ciblée de produits thérapeutiques pour diverses maladies.
L'annonce de la société est basée sur une déclaration de communiqué de presse et reflète l'engagement continu à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies rares, en particulier la DMD.
Dans d'autres nouvelles récentes, Capricor Therapeutics a rapporté des résultats positifs de son étude de prolongation ouverte HOPE-2 sur CAP-1002, un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'étude a démontré des bénéfices soutenus dans la fonction des muscles squelettiques et la stabilisation de la fonction cardiaque chez les patients atteints de DMD. Ces résultats ont été communiqués à la FDA lors d'une réunion de type B, alors que la société se prépare à une éventuelle demande de licence biologique et à la commercialisation.
Sur le plan financier, la position de Capricor semble stable, avec une marge de manœuvre en termes de liquidités jusqu'au premier trimestre 2025, renforcée par un paiement d'étape de Nippon Shinyaku et des fonds levés dans le cadre de son programme de mise sur le marché. Du côté des analystes, Oppenheimer a commencé à couvrir Capricor, en lui attribuant une note de surperformance et en exprimant son optimisme quant au principal candidat de la société, le CAP-1002. Ladenburg Thalmann a également mis à jour ses perspectives sur Capricor, augmentant l'objectif de prix de l'action de 24 $ à 25 $, tout en réitérant une note d'achat.
En ce qui concerne les événements à venir, Capricor prévoit de présenter des résultats détaillés lors de la 30e conférence annuelle de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) et prévoit d'annoncer les résultats de base de l'essai pivot de phase 3 HOPE-3 au cours du quatrième trimestre de 2024. Il s'agit des derniers développements dans les efforts continus de la société pour faire progresser sa thérapie DMD et se préparer à une commercialisation potentielle.
Perspectives InvestingPro
Alors que Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) progresse avec son médicament candidat Deramiocel, les investisseurs peuvent être curieux de connaître la santé financière et la performance du marché de la société. Selon des données récentes d'InvestingPro, Capricor détient une capitalisation boursière de 172,1 millions USD.
Malgré des avancées cliniques prometteuses, les indicateurs financiers de la société révèlent des difficultés. Les revenus de Capricor ont augmenté de manière significative au cours des douze derniers mois (T1 2024), avec une hausse remarquable de 389,3 %. Pourtant, cela ne s'est pas traduit par une rentabilité, avec une marge bénéficiaire brute de -47,2% et une marge de résultat d'exploitation de -96,53% au cours de la même période.
Les conseils d'InvestingPro soulignent plusieurs préoccupations pour Capricor, y compris un multiple Prix / Livre élevé de 9,34 et le taux de combustion rapide des liquidités de la société. En outre, Capricor ne verse pas de dividendes aux actionnaires, ce qui pourrait être un facteur à prendre en compte pour les investisseurs axés sur le revenu. Sur une note positive, la société a connu une hausse de prix importante au cours des six derniers mois, affichant un rendement total de 49,86 %, ce qui pourrait susciter l'intérêt des investisseurs axés sur la croissance.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.