BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), société biopharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies rares, a annoncé des résultats d'essais favorables pour son médicament candidat INZ-701. Les essais cliniques de phase 1/2 en cours ont indiqué une sécurité et une efficacité prometteuses dans le traitement du déficit en ABCC6, communément appelé pseudoxanthome élastique (PXE), et du déficit en ENPP1.
Chez les patients atteints du déficit en ABCC6, l'étude a montré des améliorations potentielles de la pathologie vasculaire et de la fonction visuelle. Notamment, sept des huit patients évaluables ont connu une réduction ou une stabilisation de l'épaisseur intima-média de la carotide (cIMT), un marqueur de maladie cardiovasculaire et de risque d'accident vasculaire cérébral. En outre, une augmentation de l'épaisseur de la choroïde a été observée, ce qui suggère un bénéfice potentiel pour les maladies rétiniennes. Des améliorations de la fonction visuelle, mesurées par le questionnaire global de la fonction visuelle (VFQ-25), ont également été rapportées.
Pour le déficit en ENPP1, l'essai a révélé des réductions significatives du facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF-23) et des changements dans les marqueurs du métabolisme osseux, indiquant une restauration potentielle de la minéralisation osseuse. L'échelle PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information Scales) a montré le maintien de réponses favorables au niveau de la douleur et de la fatigue.
Dans les deux cas, le profil de sécurité de l'INZ-701 s'est avéré favorable, aucun événement indésirable grave ou sévère n'ayant été signalé. Le médicament a également présenté un profil d'immunogénicité favorable avec de faibles titres d'anticorps anti-médicaments non neutralisants (ADA).
L'étude de l'histoire naturelle menée par Inozyme a mis en évidence le risque élevé d'accident vasculaire cérébral chez les patients pédiatriques présentant un déficit en ABCC6, soulignant la nécessité d'une intervention précoce. À la lumière de ces résultats, Inozyme prévoit de lancer un essai pivot chez les patients pédiatriques atteints du déficit en ABCC6 au premier trimestre 2025, sous réserve d'un examen réglementaire et d'un financement suffisant.
Les plans de développement de la société sont renforcés par ces résultats, qui suggèrent que l'INZ-701 pourrait répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de ces maladies rares. Inozyme travaille avec les autorités réglementaires pour concevoir un essai pivot qui pourrait potentiellement conduire à une approbation accélérée aux États-Unis et à une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l'Union européenne.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse d'Inozyme Pharma Inc.
Perspectives InvestingPro
Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) a fait les gros titres avec ses derniers résultats d'essais cliniques, mais à quoi ressemble le paysage financier de cet innovateur biopharmaceutique ? Selon InvestingPro, Inozyme détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif pour les investisseurs potentiels à la recherche d'une société à l'assise financière stable. Cela pourrait être particulièrement important alors que la société se prépare pour l'essai pivot chez les patients pédiatriques souffrant d'un déficit en ABCC6.
D'un autre côté, l'un des conseils d'InvestingPro suggère qu'Inozyme brûle rapidement ses liquidités. Avec un revenu d'exploitation déclaré de -75,64 millions USD pour les douze derniers mois au T4 2023, il est clair que la société investit massivement dans son pipeline de développement. Cela correspond à l'objectif stratégique de la société de commercialiser l'INZ-701, bien qu'elle ne soit pas rentable sur la même période, comme l'indique un ratio C/B négatif de -5,56.
Cependant, l'action de la société a connu une forte hausse au cours des six derniers mois, avec un rendement total de 66,06 %, reflétant l'optimisme des investisseurs à la suite des résultats positifs des essais. Cela pourrait indiquer une confiance croissante dans le potentiel à long terme de l'entreprise. Il convient de noter qu'Inozyme ne verse pas de dividende, ce qui est typique des sociétés en phase de croissance qui se concentrent sur le réinvestissement.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.