CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA), pionnier des technologies d'édition de gènes, annonce des résultats significatifs d'un essai clinique de phase 1, démontrant le succès du redosage d'une thérapie basée sur CRISPR. L'étude a révélé une réduction médiane de 90 % de la transthyrétine sérique (TTR) après l'administration d'une dose suivante de 55 mg de NTLA-2001 aux patients qui avaient reçu la dose la plus faible. Ce nouveau dosage a été bien toléré par les participants.
L'essai, qui fait partie d'un effort plus large pour traiter l'amyloïdose à transthyrétine (ATTR), une maladie rare et souvent fatale, a démontré le potentiel de la plateforme d'Intellia basée sur des nanoparticules lipidiques et non virales. Bien que le programme NTLA-2001 ne prévoie pas de redosage pour le traitement de l'amylose ATTR, l'option de redosage pourrait être bénéfique pour de futures thérapies ciblant des maladies qui requièrent un effet additif.
L'amylose ATTR entraîne l'accumulation de protéines TTR mal repliées, provoquant de graves complications dans divers tissus de l'organisme. NTLA-2001 d'Intellia vise à être le premier traitement unique de la maladie en inactivant le gène TTR. Les premiers participants à l'essai de phase 1, qui ont reçu une dose plus faible entraînant une réduction médiane de 52%, se sont vus proposer une dose de 55 mg après deux ans d'observation. Cette dose ultérieure a entraîné une réduction médiane de 95 % des niveaux de base de la TTR sérique au 28e jour après le traitement.
Les données intermédiaires de l'essai sont prometteuses, la dose de 55 mg de NTLA-2001 ayant entraîné une réduction constante, profonde et durable de la TTR. Ces résultats soutiennent l'essai de phase 3 MAGNITUDE en cours pour l'ATTR-CM et l'essai de phase 3 prévu pour l'ATTRv-PN. De plus, la sécurité et la pharmacodynamie observées après le redosage s'alignent sur celles observées après la dose initiale de 55 mg, les patients présentant une sécurité et une tolérabilité favorables.
Intellia, en collaboration avec Regeneron, dirige le développement et la commercialisation de NTLA-2001. La plateforme CRISPR de la société fait partie d'un partenariat de découverte et de développement multi-cibles visant à fournir de nouveaux traitements pour des maladies graves.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.