CARLSBAD, Californie - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) a communiqué aujourd'hui les résultats préliminaires encourageants de l'étude de phase 1/2a HALOS de son médicament ION582, conçu pour traiter le syndrome d'Angelman. Le médicament a démontré son innocuité et sa tolérabilité, ainsi que des améliorations fonctionnelles constantes chez les patients atteints de ce trouble neurodéveloppemental rare.
Le syndrome d'Angelman, qui touche environ une personne sur 12 000 à 20 000 dans le monde, entraîne des retards de développement, des déficiences cognitives et de graves problèmes de communication. ION582 est un médicament expérimental qui vise à augmenter la production de la protéine UBE3A dans le cerveau, qui fait défaut chez les patients atteints du syndrome d'Angelman en raison d'une perte de fonction du gène maternel UBE3A.
L'étude HALOS a inclus 51 patients âgés de 2 à 50 ans et a évalué la sécurité et l'efficacité de ION582 sur une période de trois mois, suivie d'une phase d'extension à long terme. L'objectif principal de l'étude était la sécurité, et le médicament a été bien toléré à tous les niveaux de dose.
Les améliorations les plus importantes ont été observées au niveau de la cognition, de la communication et de la fonction motrice. À six mois, environ 65 % des patients ont montré des améliorations sur le plan cognitif, et environ 70 % d'entre eux ont démontré une meilleure communication réceptive et/ou expressive. Les capacités motrices se sont également améliorées chez environ 65 % des patients.
La société prévoit de présenter les résultats détaillés de l'étude HALOS lors de la réunion de la Fondation du Syndrome d'Angelman en juillet et discutera de la conception du programme pivot avec les autorités réglementaires. ION582 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis.
Ionis, leader dans le domaine des thérapies ciblant l'ARN, dispose d'un portefeuille croissant de traitements potentiels pour les maladies neurologiques. La société dispose de trois médicaments approuvés pour les maladies neurologiques et de plusieurs études de phase 3 en cours.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Ionis Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) continue de progresser dans son pipeline de développement, les mesures financières et les perspectives des analystes offrent une fenêtre sur la santé de l'entreprise et les attentes du marché. Ionis, avec une capitalisation boursière de 5,72 milliards de dollars, reflète une présence importante dans l'industrie biotechnologique. Malgré les nouvelles positives sur ION582, les analystes ont exprimé des inquiétudes sur la rentabilité de la société, car Ionis ne devrait pas être rentable cette année, ce qui s'aligne sur un ratio C/B négatif de -14,61, ajusté à -15,13 pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024.
L'un des principaux conseils d'InvestingPro pour Ionis est l'anticipation d'une baisse des ventes au cours de l'année en cours, ce qui peut être un point à considérer pour les investisseurs qui examinent la trajectoire de croissance des revenus de la société. La croissance des revenus de la société a été de 34,84% pour les douze derniers mois au T1 2024, mais il y a eu une baisse trimestrielle de -8,45% au cours de la même période. Cette juxtaposition d'une croissance annuelle et d'un déclin trimestriel pourrait signaler des conditions de marché variables ou des étapes de cycle de produit que les investisseurs pourraient vouloir surveiller de près.
En outre, Ionis opère avec un niveau d'endettement modéré, ce qui est un facteur crucial que les investisseurs doivent prendre en compte pour évaluer la résilience financière de la société. Au bilan, les actifs liquides de Ionis dépassent ses obligations à court terme, ce qui peut rassurer quant à la capacité de la société à faire face à ses engagements financiers immédiats.
Pour ceux qui souhaitent approfondir les données financières de Ionis et la performance du marché, il existe d'autres conseils d'InvestingPro qui pourraient éclairer davantage les décisions d'investissement. Pour découvrir ces conseils, visitez le site Investing.com/pro/IONS. De plus, utilisez le code coupon PRONEWS24 pour obtenir une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+, qui comprend l'accès à une liste complète de 10 InvestingPro Tips supplémentaires pour Ionis.
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