CARLSBAD, Californie - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) a dévoilé aujourd'hui les résultats positifs de ses essais cliniques de phase 3 sur le donidalorsen, un traitement de l'angio-œdème héréditaire (AOH). Les données, présentées lors du congrès de l'Académie européenne d'allergie et d'immunologie clinique, ont montré que le donidalorsen réduisait de manière significative les taux mensuels de crises d'AOH et améliorait la qualité de vie des patients.
L'étude OASIS-HAE a comparé les injections de donidalorsen toutes les quatre semaines ou toutes les huit semaines à un placebo. Les résultats ont révélé une diminution de 81 % des taux d'attaque mensuels pour le dosage de quatre semaines et une réduction de 55 % pour le dosage de huit semaines, toutes deux statistiquement significatives. En outre, sur une période de 25 semaines, le schéma posologique de quatre semaines a démontré une réduction de 89 % des crises sévères à modérées et de 92 % des crises nécessitant une thérapie aiguë.
Les patients qui sont passés d'autres produits prophylactiques contre l'AOH au donidalorsen dans le cadre de l'étude OASISplus ont connu une réduction supplémentaire de 62 % des taux de crises. En outre, 84% de ces patients ont préféré le donidalorsen à leurs traitements antérieurs, citant un meilleur contrôle et une facilité d'administration.
Le donidalorsen a été généralement bien toléré dans les deux études, aucun effet indésirable grave lié au traitement n'ayant été signalé. L'effet secondaire le plus fréquent a été la réaction au point d'injection.
Brett Monia, PDG d'Ionis, s'est montré optimiste quant au potentiel du donidalorsen à améliorer le paysage thérapeutique de l'AOH, une maladie génétique caractérisée par des crises d'enflure récurrentes. La société cherche à obtenir l'autorisation réglementaire pour le donidalorsen, dans le but de l'ajouter à son pipeline commercial une fois l'autorisation obtenue.
Le programme clinique complet OASIS a positionné le donidalorsen comme une option prophylactique prometteuse pour les patients atteints d'AOH, avec la possibilité d'une auto-administration mensuelle ou bimensuelle par le biais d'un auto-injecteur.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) fait progresser ses essais cliniques sur le donidalorsen, la santé financière et la performance du marché de la société restent essentielles pour les investisseurs. Selon les données d'InvestingPro, Ionis a une capitalisation boursière de 5,33 milliards de dollars, ce qui reflète sa présence significative dans le secteur biopharmaceutique. Malgré une trajectoire de revenus difficile avec une baisse trimestrielle de 8,45% au T1 2023, la société a affiché une forte croissance des revenus de 34,84% au cours des douze derniers mois au T1 2023. Cette croissance témoigne des efforts continus de Ionis pour innover et élargir son offre de produits.
L'action de la société se négocie actuellement près de son plus bas niveau sur 52 semaines, ce qui peut indiquer une opportunité d'achat potentielle pour les investisseurs à long terme. Cependant, il convient de noter que Ionis se négocie à un multiple Prix / Livre élevé de 17,98, ce qui pourrait suggérer que l'action est surévaluée par rapport à ses actifs. De plus, avec une marge bénéficiaire brute négative de -19,02%, Ionis a du mal à transformer ses revenus en bénéfices réels, ce qui est cohérent avec le conseil d'InvestingPro soulignant la faiblesse des marges bénéficiaires brutes de la société.
Les investisseurs doivent également tenir compte du fait que Ionis ne verse pas de dividendes, ce qui peut influencer la stratégie d'investissement pour ceux qui recherchent un revenu régulier. Néanmoins, la société dispose de liquidités supérieures à ses obligations à court terme, ce qui lui confère une certaine stabilité financière. Pour les investisseurs à la recherche d'une analyse plus approfondie, d'autres Perspectives InvestingPro sont disponibles, notamment des aperçus sur les révisions de bénéfices et la baisse anticipée des ventes de l'entreprise. Pour en savoir plus, visitez le site https://www.investing.com/pro/IONS et utilisez le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.