CUPERTINO, Californie - DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX), société biopharmaceutique spécialisée dans les thérapies épigénétiques, a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis la désignation de Breakthrough Therapy pour le larsucostérol, destiné à traiter l'hépatite alcoolique sévère (AH), une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. Cette désignation, qui vise à accélérer le développement des médicaments, s'appuie sur les résultats de l'essai AHFIRM de phase 2b.
L'essai AHFIRM, une étude internationale rigoureuse, a évalué l'efficacité et l'innocuité du larsucostérol chez des patients atteints d'hépatite sévère. Le résultat principal était l'incidence à 90 jours de la mortalité ou de la transplantation hépatique chez les patients traités au larsucostérol par rapport au placebo. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient les taux de survie à 90 jours. L'essai a porté sur 307 patients dans plusieurs pays, dont les États-Unis, l'Union européenne, le Royaume-Uni et l'Australie.
James E. Brown, D.V.M., président-directeur général de DURECT, s'est déclaré satisfait de la décision de la FDA, soulignant le besoin urgent de thérapies efficaces pour l'AH, dont le taux de mortalité est élevé. La société prévoit de procéder à un essai de phase 3, en intégrant les commentaires de la FDA et les données de l'essai AHFIRM.
La désignation "Breakthrough Therapy" permet d'accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles lorsque des preuves préliminaires suggèrent une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes. Les avantages comprennent des interactions plus fréquentes avec la FDA, l'éligibilité à un examen continu et des conseils de la part de cadres supérieurs de la FDA.
L'AH est une forme grave de maladie du foie liée à une forte consommation d'alcool, caractérisée par une inflammation et des lésions des cellules hépatiques, entraînant des complications telles que l'insuffisance hépatique. Le taux de mortalité de l'AH est important, les études indiquant un taux de décès de 26 % à 28 jours et de 44 % à 180 jours après le diagnostic.
Le larsucostérol, candidat principal de DURECT, est un modulateur épigénétique qui cible la méthylation de l'ADN dérégulée, une caractéristique commune aux maladies aiguës et chroniques, y compris l'arthrite rhumatoïde. En inhibant les ADN méthyltransférases, le larsucostérol peut contribuer à réduire l'inflammation et à améliorer la survie des cellules.
L'engagement de DURECT à développer des thérapies pour des conditions de santé graves s'étend au-delà de la maladie d'Alzheimer, avec des applications dans les lésions aiguës des organes et le cancer. Le portefeuille de la société comprend également POSIMIR®, un analgésique non opioïde pour la douleur post-chirurgicale, dont la licence a été accordée à Innocoll Pharmaceuticals pour une distribution aux États-Unis.
Cet article est basé sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX) fait progresser son produit phare, le larsucostérol, les données financières de la société donnent une image mitigée. Avec une capitalisation boursière de 32,28 millions de dollars, l'évaluation de DURECT reflète la nature à haut risque et à haut rendement du développement biopharmaceutique. Le ratio Price to Book de la société, au cours des douze derniers mois précédant le premier trimestre 2024, s'élève à 3,89, ce qui indique que les investisseurs sont prêts à payer près de quatre fois la valeur comptable de ses actions, ce qui pourrait être considéré comme un signe de confiance dans les actifs et les perspectives d'avenir de la société.
Toutefois, les données financières révèlent également des difficultés. La marge brute négative significative de DURECT de -272,18% au cours de la même période suggère que le coût des marchandises vendues dépasse de loin les revenus générés, ce qui n'est pas rare dans l'industrie biopharmaceutique où les coûts initiaux sont élevés et où les revenus sont souvent retardés jusqu'à l'approbation réglementaire et la pénétration du marché. En outre, comme les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, les investisseurs pourraient se concentrer sur la valeur future potentielle de thérapies innovantes comme le larsucostérol plutôt que sur les performances financières immédiates.
D'un point de vue plus positif, DURECT a connu un fort rendement au cours du dernier mois, avec un rendement total de 19,38 % et un rendement total sur six mois encore plus impressionnant de 64,84 %, reflétant l'optimisme des investisseurs probablement lié à la récente désignation de Breakthrough Therapy et aux résultats d'essais prometteurs. Cet optimisme est relayé par deux analystes qui ont revu à la hausse les bénéfices pour la période à venir, selon InvestingPro Tips.
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