PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour l'utilisation de son médicament WAKIX® (pitolisant) chez les patients pédiatriques âgés de six ans et plus pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SDE) associée à la narcolepsie. Cette approbation marque une extension de l'indication de WAKIX, qui était auparavant autorisée pour les patients adultes atteints de narcolepsie.
La décision de la FDA s'appuie sur une étude de phase 3 réalisée par Bioprojet qui a démontré la sécurité et l'efficacité du pitolisant chez des patients pédiatriques atteints de narcolepsie. Suite à cette étude, l'Agence européenne des médicaments a également approuvé le médicament pour la même indication pédiatrique l'année dernière.
WAKIX, connu pour son nouveau mécanisme d'action en tant qu'antagoniste sélectif des récepteurs de l'histamine 3 (H₃) et agoniste inverse, est le premier et le seul traitement non programmé approuvé par la FDA pour la narcolepsie chez les enfants, offrant une nouvelle option au-delà des substances contrôlées qui étaient les seuls traitements disponibles jusqu'à présent.
Jeffrey M. Dayno, M.D., président-directeur général de Harmony Biosciences, s'est déclaré satisfait de l'approbation rapide de la FDA à la suite de l'examen prioritaire. Il a souligné l'importance de disposer d'une option thérapeutique non programmée pour les patients pédiatriques.
Le médicament a été initialement approuvé par la FDA en août 2019 pour les patients adultes atteints de SDE due à la narcolepsie, puis pour le traitement de la cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie en octobre 2020. Alors que la FDA a émis une réponse complète pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques, Harmony Biosciences prévoit de discuter d'une voie à suivre sur la base des données de l'essai de phase 3.
Monica Gow, cofondatrice et directrice exécutive de Wake Up Narcolepsy, a salué l'approbation de la FDA, soulignant l'importance de ce développement pour les enfants atteints de narcolepsie et leurs besoins médicaux non satisfaits.
La narcolepsie touche environ 170 000 Américains et se caractérise par un SDE et potentiellement une cataplexie, entre autres symptômes. L'approbation de WAKIX pour un usage pédiatrique offre une nouvelle option thérapeutique pour cette maladie neurologique rare.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse d'Harmony Biosciences.
Dans d'autres nouvelles récentes, Harmony Biosciences a affiché de solides performances au premier trimestre, avec une augmentation de 30 % de son chiffre d'affaires net, qui a atteint 154,6 millions de dollars. Cette croissance est principalement due au succès de WAKIX. La société reste sur la bonne voie pour atteindre ses prévisions de revenus nets pour 2024, soit 700 millions à 720 millions de dollars.
Harmony Biosciences a également révélé des résultats prometteurs d'une étude de phase 2 sur le pitolisant, indiquant une efficacité potentielle dans la réduction des symptômes de somnolence diurne excessive et de fatigue chez les adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.
Dans le cadre de sa stratégie d'expansion, Harmony Biosciences a acquis Epygenix Therapeutics, une société spécialisée dans les traitements de l'épilepsie et le TMP1116 pour la narcolepsie. Cette acquisition a été accueillie favorablement par Needham, une importante société d'investissement, qui a par la suite relevé son objectif de cours pour Harmony Biosciences à 52 dollars.
En outre, Harmony Biosciences a reçu une note d'achat de la part d'un analyste de Citi, qui a fixé l'objectif de prix pour la société à 48,00 $. L'analyste a noté que Harmony Biosciences a été principalement évaluée par le marché pour son activité principale avec Wakix, avec une reconnaissance minimale accordée à son pipeline de développement. Cette perspective suggère un scénario risque-récompense potentiellement favorable pour l'action de la société au cours des 12 à 18 prochains mois.
Perspectives InvestingPro
Alors que Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) célèbre l'approbation par la FDA de l'utilisation pédiatrique de son médicament contre la narcolepsie WAKIX, les investisseurs et les parties prenantes surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Les mesures stratégiques prises par Harmony, y compris les rachats d'actions agressifs, comme indiqué par un conseil d'InvestingPro, suggèrent une forte confiance de la direction dans la proposition de valeur de l'entreprise. De plus, le bilan solide de la société, avec plus de liquidités que de dettes, fournit une base solide pour la croissance future et la flexibilité opérationnelle.
Du point de vue de la valorisation, le ratio C/B de Harmony Biosciences se situe à un niveau favorable de 12,87, avec un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024 reflétant un chiffre encore plus attractif de 11,71. Ces paramètres, ainsi qu'une forte croissance des revenus de 30,92 % au cours des douze derniers mois (T1 2024), donnent l'image d'une société sur une trajectoire ascendante. En outre, la marge bénéficiaire brute de 79,28 % de la société au cours de la même période souligne un modèle d'entreprise efficace avec un potentiel de rentabilité durable.
Les investisseurs à la recherche d'opportunités de croissance peuvent également prendre note des deux révisions à la hausse des bénéfices des analystes pour la période à venir, un autre conseil d'InvestingPro. Avec une juste valeur estimée par les analystes à 46 USD et la juste valeur d'InvestingPro à 39,38 USD, une sous-évaluation potentielle pourrait être le signe d'une opportunité d'achat pour les investisseurs avisés. Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie et d'autres conseils d'InvestingPro, il y a 6 autres conseils listés sur InvestingPro, auxquels on peut accéder avec un abonnement. N'oubliez pas d'utiliser le code promo PRONEWS24 pour bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+.
La récente approbation de Harmony Biosciences par la FDA n'est peut-être que la partie émergée de l'iceberg en ce qui concerne le potentiel de la société, et avec les bonnes informations d'investissement, les parties prenantes peuvent mieux naviguer dans les opportunités à venir.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.