MALVERN, Pennsylvanie - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), une société de biotechnologie, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un amendement à la Investigational New Drug (IND) afin de commencer un essai clinique de phase 3 pour OCU400, sa thérapie génique candidate pour la rétinite pigmentaire (RP). Cette décision marque une étape importante pour la société et pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire, un groupe de maladies génétiques rares entraînant une dégradation des cellules de la rétine et une perte de vision.
L'étude de phase 3 portera sur 150 participants, répartis en deux groupes : un groupe de 75 personnes présentant la mutation du gène RHO et un autre groupe de 75 participants n'ayant pas de diagnostic génétique. Chaque groupe aura un ratio randomisé de 2:1 entre les groupes traités et les groupes de contrôle non traités. Ocugen a mis au point un cours de mobilité actualisé, le Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA), qui servira de critère fonctionnel principal dans l'essai.
Le Dr Shankar Musunuri, président-directeur général et cofondateur d'Ocugen, s'est montré optimiste en déclarant que l'OCU400 est le premier programme de thérapie génique à entrer en phase 3 avec une large indication de RP et qu'il offre de l'espoir à tous les patients atteints de RP qui n'ont pas d'autres options de traitement. La thérapie est basée sur le gène NR2E3, qui joue un rôle dans diverses fonctions rétiniennes, et vise à restaurer l'équilibre cellulaire et à améliorer la santé de la rétine.
Avec environ 110 000 patients atteints de RP aux États-Unis et 1,6 million dans le monde, dont plus de 10 % présentent la mutation génétique RHO, la conception de l'essai de diagnostic génétique d'Ocugen vise à inclure une population de patients plus large. Le Dr Huma Qamar, médecin en chef d'Ocugen, a souligné le potentiel de la nouvelle thérapie génique modificatrice pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
L'OCU400 a déjà reçu les désignations de médicament orphelin et de RMAT de la part de la FDA, et la société maintient son objectif de 2026 pour l'approbation d'une demande de licence de produit biologique (BLA). Le produit candidat est conçu pour traiter plusieurs maladies de la rétine avec une seule thérapie.
La mission d'Ocugen est de développer des thérapies géniques et cellulaires, des produits biologiques et des vaccins pour améliorer la santé dans le monde.
Cet article est basé sur un communiqué de presse d'Ocugen, Inc.
Perspectives InvestingPro
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) a récemment fait les gros titres grâce à ses avancées prometteuses en matière de thérapie génique pour la rétinite pigmentaire. Alors que la société progresse vers son objectif, les investisseurs et les parties prenantes surveillent de près sa santé financière et sa performance sur le marché. Voici quelques informations clés basées sur des données en temps réel et sur les Perspectives InvestingPro :
InvestingPro Tips suggère qu'Ocugen détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait constituer un coussin pour les futures dépenses de recherche et de développement. En outre, deux analystes ont révisé à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui indique une perspective positive potentielle sur la performance financière de la société.
Du point de vue du marché, l'action d'Ocugen a connu des rendements importants sur différentes périodes, avec un rendement impressionnant de 18,83 % au cours de la dernière semaine et un rendement encore plus remarquable de 85,22 % au cours du dernier mois. Cette volatilité pourrait refléter le sentiment des investisseurs concernant la récente approbation de l'amendement IND de la société par la FDA et l'essai clinique de phase 3 prévu pour l'OCU400.
InvestingPro Data révèle qu'Ocugen a une capitalisation boursière d'environ 469,4 millions USD, ce qui souligne sa position dans le secteur de la biotechnologie. Cependant, le ratio C/B de la société s'élève à -5,61, et le ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois à compter du troisième trimestre 2023 est de -6,2, ce qui suggère que la rentabilité reste un défi. De plus, avec un ratio Price / Book de 8,04, l'action se négocie à un multiple élevé par rapport à sa valeur comptable, ce que les investisseurs devraient prendre en compte dans le cadre de leur stratégie d'investissement.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.