PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) a reçu la confirmation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine que son médicament contre la narcolepsie, WAKIX, conserve un profil bénéfice-risque favorable. La décision de la FDA fait suite à une pétition citoyenne déposée par un vendeur à découvert, que l'agence vient de rejeter.
La pétition, soumise en mars 2023, suggérait que WAKIX n'était pas sûr ou efficace pour traiter la somnolence diurne excessive (SDE) et la cataplexie chez les adultes atteints de narcolepsie. Le rejet de la pétition par la FDA fait suite à l'approbation d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour WAKIX le 21 juin 2024, autorisant son utilisation chez les patients pédiatriques âgés de six ans et plus atteints de narcolepsie.
Dans sa réponse, la FDA a déclaré qu'elle n'avait trouvé dans la pétition aucune nouvelle information susceptible de modifier son évaluation de la sécurité et de l'efficacité du médicament. L'agence a également rejeté les demandes du pétitionnaire concernant le retrait de WAKIX, la diffusion immédiate d'alertes aux prescripteurs et le passage à un programme d'usage compassionnel assorti d'un protocole de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS).
Harmony Biosciences s'est déclarée satisfaite de la décision de la FDA, soulignant la nature infondée des allégations et le fait que le médicament reste prometteur pour le traitement de la narcolepsie. La société prévoit de poursuivre la croissance de la franchise pitolisant, y compris le dépôt d'une sNDA pour l'hypersomnie idiopathique plus tard dans la seconde moitié de 2024. Harmony travaille également sur des formulations de pitolisant de nouvelle génération afin de prolonger la durée de vie du brevet du produit au-delà de 2040.
Au-delà de WAKIX, Harmony Biosciences a élargi son portefeuille de produits pour inclure trois franchises rares dans le domaine du SNC, chacune pouvant potentiellement générer entre 1 et 2 milliards de dollars de ventes maximales. En mettant l'accent sur les traitements innovants pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, la société prévoit de lancer au moins un nouveau produit ou une nouvelle indication par an au cours des cinq prochaines années.
La narcolepsie touche environ 170 000 Américains et se caractérise, entre autres, par une somnolence diurne excessive. WAKIX, premier médicament de sa catégorie, agit comme un antagoniste sélectif des récepteurs de l'histamine 3 (H₃) et comme un agoniste inverse, bien que son mécanisme d'action exact ne soit pas entièrement compris.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Harmony Biosciences.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.