CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a annoncé jeudi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'élargissement de l'indication de son traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), pour inclure les patients âgés de 4 ans et plus présentant une mutation confirmée dans le gène de la DMD.
L'autorisation traditionnelle de la FDA pour ELEVIDYS couvre désormais les patients DMD ambulatoires, tandis qu'une autorisation accélérée a été accordée pour les patients non ambulatoires. Cette dernière est subordonnée à la vérification des avantages cliniques dans le cadre d'un essai de confirmation. ELEVIDYS n'est pas indiqué pour les patients présentant des délétions spécifiques dans les exons 8 et/ou 9 du gène DMD.
L'approbation marque un développement important dans le traitement de la DMD, une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive. Doug Ingram, président-directeur général de Sarepta, a salué cette décision comme un "moment décisif" pour la communauté de la maladie de Duchenne et comme un témoignage du potentiel de la thérapie génique.
Sarepta s'est engagé à mener un essai de phase 3 randomisé et contrôlé, ENVISION (étude SRP-9001-303), pour confirmer le bénéfice clinique d'ELEVIDYS chez les patients DMD non ambulatoires. La société travaille en collaboration avec Roche pour mettre ELEVIDYS à la disposition des patients dans le monde entier, Sarepta se chargeant de l'approbation réglementaire et de la commercialisation aux États-Unis.
La société tiendra une conférence téléphonique avec les investisseurs vendredi pour discuter de la décision de la FDA. De plus amples renseignements sur ELEVIDYS, y compris des renseignements sur l'innocuité et les effets indésirables tels que les réactions liées à la perfusion, les lésions hépatiques et la myosite à médiation immunitaire, peuvent être consultés à l'adresse www.SareptAssist.com.
Cette indication élargie est le fruit d'années de recherche et de développement, reflétant l'accent mis par Sarepta sur la médecine génétique de précision pour les maladies rares. Les informations rapportées sont basées sur un communiqué de presse de Sarepta Therapeutics.
Dans d'autres nouvelles récentes, Sarepta Therapeutics a été sous les feux de la rampe avec des développements importants concernant Elevidys, son médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). BMO Capital Markets a réitéré sa note "Outperform" avec un objectif de prix stable de 170,00 $, répondant aux inquiétudes des investisseurs concernant la décision de la FDA sur l'étiquette du médicament, qui est attendue prochainement. Entre-temps, l'échec de l'essai de phase 3 de Pfizer pour une thérapie génique DMD a été considéré comme un élément positif pour Elevidys de Sarepta.
Du côté des analystes, RBC Capital Markets a abaissé la note de l'action Sarepta de "Surperformance" à "Performances sectorielles" et a révisé son objectif de prix à 142,00 $. En revanche, JPMorgan a maintenu une perspective positive avec un objectif de prix de 175,00 $, et Mizuho Securities a augmenté l'objectif de prix à 179,00 $ tout en maintenant une note d'achat.
Ces récents développements soulignent l'attention portée par les analystes à la décision de la FDA concernant Elevidys et son impact potentiel sur les perspectives de revenus futurs de Sarepta. Cette décision est très attendue en raison de ses implications potentielles pour les patients atteints de DMD. La réaffirmation des objectifs de prix par diverses sociétés reflète leur confiance dans les perspectives de Sarepta et les résultats réglementaires attendus.
Perspectives InvestingPro
Suite à l'approbation par la FDA d'une indication élargie pour le traitement ELEVIDYS de Sarepta Therapeutics, les investisseurs peuvent s'intéresser à la santé financière et à la performance du marché de la société. Sarepta, qui se négocie sous le symbole NASDAQ:SRPT, a affiché des mesures notables dans ses données financières récentes. Avec une capitalisation boursière de 11,66 milliards de dollars et une croissance significative des revenus de 43,83 % au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024, la société démontre une forte trajectoire ascendante dans sa performance financière.
Malgré un ratio C/B élevé, qui s'établit actuellement à 684,5, ce qui indique une valorisation supérieure au marché, les liquidités de l'entreprise ont dépassé les obligations à court terme, ce qui témoigne d'une solide position de liquidité. Cette stabilité financière est également soutenue par un niveau d'endettement modéré, comme l'indique un conseil d'InvestingPro. En outre, la société devrait augmenter son revenu net cette année, ce qui peut être un point attrayant pour les investisseurs potentiels.
Bien que Sarepta ne verse pas de dividendes, ce qui reflète une stratégie de réinvestissement dans sa croissance et son développement, les analystes prévoient que la société sera rentable d'ici un an. Un conseil d'InvestingPro souligne également une forte hausse du cours au cours des six derniers mois, avec un rendement total de 30,16 %, ce qui témoigne de la confiance des investisseurs et d'une forte performance du marché.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.