SAN DIEGO - Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prévu une réunion pré-BLA pour le troisième trimestre de 2024. Cette réunion vise à finaliser la demande de licence biologique (BLA) pour le deramiocel (CAP-1002), un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La DMD est une maladie génétique grave qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et une inflammation chronique, affectant environ 15 000 à 20 000 patients aux États-Unis. Deramiocel, une thérapie cellulaire allogénique dérivée du cœur, a progressé dans le développement clinique de phase 3 et est conçu pour traiter les conséquences de la DMD en fournissant des actions immunomodulatrices, antifibrotiques et régénératrices.
Linda Marbán, Ph.D., PDG de Capricor, a fait part de l'engagement de l'entreprise à collaborer avec la FDA pour accélérer le dépôt et l'approbation potentielle du deramiocel. Elle a souligné la nécessité de disposer de thérapies multiples pour lutter efficacement contre la DMD, suggérant que le deramiocel pourrait servir de traitement de base pour les patients.
La société présentera également les données à 36 mois de l'étude de prolongation ouverte HOPE-2 lors de la 30e conférence annuelle du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), qui se tiendra du 27 au 29 juin 2024. Ces données porteront à la fois sur les résultats squelettiques et cardiaques.
Capricor a conclu un accord avec Nippon Shinyaku Co. pour la commercialisation et la distribution exclusives du deramiocel aux États-Unis et au Japon, dans l'attente de l'approbation réglementaire. Cependant, le deramiocel est actuellement un nouveau médicament expérimental et n'a été approuvé pour aucune indication.
La réunion à venir avec la FDA est une étape importante pour Capricor, qui cherche à commercialiser son principal produit candidat. L'annonce de cette réunion est basée sur un communiqué de presse de Capricor Therapeutics.
Dans d'autres nouvelles récentes, Capricor Therapeutics a annoncé des résultats positifs après trois ans de son étude HOPE-2 sur CAP-1002, un traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les patients ont montré des bénéfices soutenus dans la fonction des muscles squelettiques et une stabilisation de la fonction cardiaque. Les cabinets d'analystes Oppenheimer et Ladenburg Thalmann ont tous deux exprimé leur optimisme quant aux développements de Capricor, Oppenheimer prévoyant que le CAP-1002 pourrait atteindre des ventes nettes d'environ 1 milliard de dollars aux États-Unis d'ici 2030, ce qui se traduirait par des recettes d'environ 310 millions de dollars pour Capricor.
Ladenburg Thalmann a également augmenté son objectif de prix pour les actions de Capricor, reflétant des opinions positives sur les discussions en cours avec la FDA et les développements potentiels. Capricor a terminé le recrutement de la cohorte A de son essai pivot de phase 3 HOPE-3 et planifie la commercialisation potentielle et l'expansion mondiale.
La situation financière de l'entreprise semble stable, avec une marge de manœuvre en matière de trésorerie jusqu'au premier trimestre 2025, renforcée par un paiement d'étape de Nippon Shinyaku et des fonds levés dans le cadre de son programme de mise sur le marché. Alors que Capricor se prépare pour les prochaines étapes de la mise en marché du CAP-1002, l'industrie surveillera de près les résultats des essais en cours et des discussions réglementaires. Ces récents développements soulignent les progrès réalisés par Capricor dans sa quête d'un traitement efficace pour la DMD.
Perspectives InvestingPro
Alors que Capricor Therapeutics se prépare à une réunion pré-BLA critique avec la FDA pour son traitement de la DMD, le deramiocel, les mesures financières et les perspectives des analystes fournissent une image plus large de la position de la société sur le marché. Avec une capitalisation boursière de 153,18 millions USD, Capricor se trouve dans une phase charnière de son développement. Malgré une croissance impressionnante du chiffre d'affaires de 389,3% au cours des douze derniers mois, la santé financière de la société est examinée de près en raison de préoccupations concernant sa consommation de trésorerie et sa rentabilité.
Les conseils d'InvestingPro soulignent que si Capricor détient plus de liquidités que de dettes, ce qui est un signe positif, elle brûle aussi rapidement ses liquidités. En outre, les analystes ont revu à la baisse leurs bénéfices pour la période à venir, anticipant une baisse des ventes pour l'année en cours. Ces inquiétudes sont aggravées par la faiblesse des marges bénéficiaires brutes, comme en témoigne une marge bénéficiaire brute de -47,2 % au cours de la même période. En outre, la société devrait afficher une baisse de son revenu net cette année, et les analystes ne prévoient pas que Capricor sera rentable dans ce délai.
La performance de l'action reflète ces défis, avec une baisse de 20,03 % au cours du dernier mois et de 27,75 % au cours des trois derniers mois. Le ratio cours/valeur comptable, qui se situe à un niveau élevé de 8,31, suggère que l'action se négocie à un prix supérieur à sa valeur comptable. Pour les investisseurs à la recherche de perspectives supplémentaires, il existe plus de 10 Conseils InvestingPro, qui peuvent être explorés plus en détail sur https://www.investing.com/pro/CAPR. Les lecteurs intéressés peuvent utiliser le code de coupon PRONEWS24 pour bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+, qui permet d'approfondir les données financières et les perspectives d'avenir de Capricor.
Avec la réunion de la FDA à l'horizon, les indicateurs financiers de Capricor et les attentes des analystes seront essentiels pour les investisseurs qui devront évaluer l'impact potentiel de l'approbation et de la commercialisation du deramiocel sur les performances futures de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.