FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) a annoncé aujourd'hui des résultats intermédiaires encourageants de deux essais cliniques de phase 2b en cours sur le volixibat, un médicament oral évalué pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) et de la cholangite sclérosante primitive (CSP), deux maladies hépatiques rares.
L'étude VANTAGE, qui se concentre sur la CBP, a rapporté une réduction statistiquement significative du prurit, avec une différence ajustée au placebo de -2,32 points (p=0,0026) sur l'échelle ItchRO pour adultes. En outre, 75 % des participants ont obtenu une diminution de plus de 50 % des acides biliaires sériques, et des améliorations de la fatigue ont été observées à la semaine 16 par rapport au groupe placebo.
L'étude VISTAS sur le CSP a également dépassé le seuil d'efficacité nécessaire à la poursuite de l'essai. Le comité indépendant d'examen des données a recommandé de poursuivre sans modifications l'étude, qui évalue une dose de volixibat de 20 mg deux fois par jour.
Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié au cours des analyses intermédiaires, et l'effet secondaire le plus fréquent était la diarrhée, de sévérité légère à modérée. Quatre événements indésirables graves ont été signalés, dont un dans le groupe placebo. Aucune modification cliniquement significative des biomarqueurs hépatiques n'a été observée.
Joanne Quan, a exprimé son optimisme quant au potentiel du volixibat en tant qu'option thérapeutique future pour ces pathologies, citant les résultats intermédiaires comme un développement prometteur pour les patients qui luttent contre le fardeau symptomatique de la CBP et de la CSP.
La société organise aujourd'hui une conférence téléphonique pour discuter plus en détail de ces analyses intermédiaires. L'objectif de cette conférence est de donner un aperçu de l'avancement des études et des implications potentielles pour les patients atteints de ces maladies cholestatiques du foie.
Le volixibat est conçu pour inhiber sélectivement le transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT), offrant potentiellement une nouvelle approche pour réduire les acides biliaires systémiques et hépatiques. Le médicament a été évalué chez plus de 400 personnes dans le cadre de divers essais cliniques.
Mirum Pharmaceuticals se concentre sur le développement de traitements pour les maladies rares et dispose de trois médicaments approuvés pour différentes affections hépatiques. Le pipeline de l'entreprise comprend le volixibat pour la CBP et la CSP, et CHENODAL pour la xanthomatose cérébrotendineuse, dont les résultats positifs de la phase 3 seront annoncés en 2023.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, Mirum Pharmaceuticals a fait des progrès significatifs dans le secteur biopharmaceutique. Citi a réaffirmé sa note d'achat sur les actions de Mirum, en prévision d'importantes mises à jour d'essais cliniques pour le volixibat, un traitement des maladies du foie.
La société suit de près deux essais de phase 2b, VISTAS et VANTAGE, qui étudient l'efficacité du volixibat chez les patients atteints de cholangite sclérosante primaire (PSC) et de cholangite biliaire primaire (PBC), respectivement.
LIVMARLI, l'autre produit de Mirum, a reçu un avis positif du Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), une maladie génétique rare du foie. Cette recommandation ouvre la voie à une éventuelle autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne.
De plus, de nouvelles données issues d'études de traitement à long terme avec LIVMARLI seront présentées lors du prochain congrès annuel de l'Association européenne pour l'étude du foie (EASL), mettant en évidence des bénéfices cliniques durables chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de la PFIC.
Sur le plan financier, Mirum a fait état d'une augmentation significative des résultats financiers pour le premier trimestre 2024, avec des ventes nettes de produits atteignant 68,9 millions de dollars, soit une hausse de 137 % par rapport à l'année précédente. L'entreprise prévoit un chiffre d'affaires annuel compris entre 310 et 320 millions de dollars. Mirum a également fait état d'une situation financière solide, avec 302,8 millions de dollars de liquidités et d'investissements. Tels sont les récents développements des activités et des performances financières de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) a démontré son engagement à traiter les maladies rares du foie grâce à ses essais cliniques prometteurs, et les mesures financières d'InvestingPro fournissent un aperçu plus approfondi de la position actuelle de la société sur le marché et de son potentiel futur.
Les données d'InvestingPro pour MIRM montrent une capitalisation boursière de 1,22 milliard de dollars, reflétant l'évaluation de la société par le marché. Malgré l'absence de rentabilité au cours des douze derniers mois, comme l'indique un ratio C/B négatif de -7,7, la croissance du chiffre d'affaires de la société est particulièrement robuste. Une croissance du chiffre d'affaires de 133,9 % d'une année sur l'autre indique une forte performance des ventes et un potentiel de croissance future.
La solidité financière de l'entreprise est également soulignée par une marge bénéficiaire brute de 73,26%, ce qui suggère que Mirum Pharmaceuticals gère efficacement ses coûts de production par rapport à ses ventes. En outre, bien que la société ne verse pas de dividende, ce qui indique un réinvestissement des bénéfices dans la croissance et le développement, un conseil InvestingPro souligne que les actifs liquides de Mirum dépassent ses obligations à court terme, ce qui est un signe positif pour la liquidité et la résilience financière de la société.
En outre, les InvestingPro Tips pour MIRM incluent une considération importante pour les investisseurs : les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année. Cela correspond aux résultats provisoires des essais cliniques qui, bien que prometteurs, ne se traduisent pas encore par des traitements approuvés qui pourraient générer des revenus.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.