FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) a reçu un avis positif du Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) pour son médicament LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), une maladie génétique rare du foie. Cette recommandation est une étape cruciale en vue d'une éventuelle autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne.
L'approbation du CHMP, annoncée aujourd'hui, est basée sur les données de l'étude de phase 3 MARCH, qui a montré une réduction hautement statistiquement significative de la sévérité du prurit, un symptôme commun de la PFIC, par rapport à un placebo. L'étude a inclus 93 patients de différents types génétiques de PFIC, ce qui en fait l'essai randomisé le plus important réalisé pour cette pathologie.
Outre l'avis positif du CHMP, le Comité des médicaments orphelins (COMP) a également recommandé de maintenir la désignation de médicament orphelin pour LIVMARLI dans la PFIC. La Commission européenne devrait prendre une décision finale sur l'autorisation de mise sur le marché de LIVMARLI au troisième trimestre 2024.
Chris Peetz, PDG de Mirum Pharmaceuticals, a exprimé son optimisme quant à l'approbation potentielle, soulignant l'amélioration significative des paramètres clés de la santé du foie que LIVMARLI pourrait apporter aux patients atteints de PFIC à partir de l'âge de trois mois.
LIVMARLI est actuellement approuvé en Europe pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de deux mois et plus. Aux États-Unis, le médicament est approuvé pour la même pathologie chez les patients atteints du syndrome d'Alagille âgés de trois mois et plus et pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de cinq ans et plus. Mirum prévoit également d'introduire une formulation plus concentrée de LIVMARLI aux États-Unis afin d'étendre son étiquette aux patients PFIC plus jeunes dans le courant de l'année.
La PFIC entraîne une maladie hépatique progressive qui aboutit souvent à une insuffisance hépatique. Les patients atteints de PFIC souffrent de fortes démangeaisons, d'une jaunisse, d'un retard de croissance et d'une incapacité croissante du foie à fonctionner. On estime que cette maladie touche une naissance sur 50 000 à 100 000 aux États-Unis et en Europe.
Les informations de sécurité relatives à LIVMARLI comprennent des avertissements concernant des lésions hépatiques et des problèmes gastro-intestinaux potentiels, et le médicament n'est pas recommandé pour les patients atteints de PFIC de type 2 présentant un défaut grave de la protéine de la pompe d'exportation des sels biliaires.
Ce rapport est basé sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) attend la décision finale de la Commission européenne sur l'autorisation de mise sur le marché de LIVMARLI®, la santé financière et la performance du marché de la société fournissent un contexte supplémentaire aux investisseurs. Selon les données d'InvestingPro, Mirum peut se targuer d'une croissance significative de ses revenus de 133,9 % au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024, ce qui indique des ventes solides et une pénétration potentiellement accrue du marché. Cette croissance est également soutenue par une marge bénéficiaire brute de 73,26 %, ce qui indique la capacité de l'entreprise à maintenir sa rentabilité avec sa structure de coûts actuelle.
Malgré l'absence de dividendes et de rentabilité au cours des douze derniers mois, un conseil d'InvestingPro suggère que les liquidités de Mirum sont supérieures à ses obligations à court terme, ce qui confère à l'entreprise une solide position de liquidité pour gérer ses opérations et ses investissements. De plus, la société fonctionne avec un niveau d'endettement modéré, ce qui pourrait lui offrir une certaine flexibilité financière alors qu'elle continue d'élargir son offre de produits et sa portée sur le marché.
Les investisseurs qui envisagent d'investir dans Mirum Pharmaceuticals peuvent également prendre note du fait que l'action de la société se négocie près de son niveau le plus bas sur 52 semaines, comme l'indique un autre conseil d'InvestingPro. Bien que cela puisse indiquer une opportunité d'achat potentielle pour les investisseurs de valeur, il est important de prendre en compte le ratio C/B actuel de la société de -6,66 et le ratio C/B ajusté de -7,26, qui reflètent le sentiment du marché quant au potentiel de bénéfices futurs.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.