PALO ALTO, Californie - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) a annoncé les résultats positifs de son essai PROPEL 2, qui évalue l'efficacité de l'infigratinib chez les enfants atteints d'achondroplasie, une maladie génétique entraînant le nanisme.
Les données de l'essai de phase 2 ont révélé une augmentation significative de la vitesse de croissance annualisée (VCA) et une amélioration de la proportionnalité corporelle chez les participants, ce qui indique des avantages potentiels pour les personnes atteintes de cette maladie.
L'étude, qui portait sur des enfants recevant une dose orale quotidienne d'infigratinib, a montré une augmentation moyenne soutenue de la VTA de +2,51 cm/an à 12 mois et de +2,50 cm/an à 18 mois, avec une valeur p de 0,0015. En outre, un changement significatif de la proportionnalité corporelle a été observé, le rapport moyen entre les segments supérieurs et inférieurs du corps passant de 2,02 au départ à 1,88 à 18 mois (p=0,001).
Le profil de sécurité de l'infigratinib a été bien accueilli, aucun effet indésirable lié au traitement n'ayant été signalé parmi les participants à l'essai. L'étude PROPEL 3, une étude mondiale de phase 3 d'enregistrement de l'infigratinib, se poursuit comme prévu et devrait s'achever à la fin de l'année 2024.
Parallèlement, BridgeBio a lancé ACCEL, une étude d'observation sur l'infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie, une dysplasie du squelette étroitement liée à l'achondroplasie. Le premier enfant a consenti à participer à l'étude en mai 2024.
Les résultats de PROPEL 2 suggèrent que l'infigratinib pourrait améliorer la fonctionnalité des personnes atteintes d'achondroplasie, au-delà de la stimulation de la croissance. Le Dr Ravi Savarirayan, investigateur principal de l'étude, s'est montré optimiste quant aux études en cours visant à faire de l'infigratinib un traitement oral sûr et efficace pour la communauté des personnes atteintes d'achondroplasie.
L'engagement de BridgeBio à répondre aux besoins non satisfaits des dysplasies du squelette s'étend au développement de l'infigratinib pour l'hypochondroplasie. La société a reçu des commentaires positifs de la part de la FDA américaine et de l'EMA, qui soutiennent l'avancement de l'infigratinib chez les enfants atteints de cette maladie.
La société prévoit de partager de plus amples informations lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs prévue aujourd'hui à 8h00 (heure de l'Est). Ces informations sont basées sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) progresse dans ses essais cliniques pour l'infigratinib, les investisseurs ont suivi de près la santé financière de la société et son potentiel de marché. Les dernières données d'InvestingPro montrent une société avec une capitalisation boursière de 5,42 milliards de dollars et une croissance significative des revenus au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024, avec une augmentation frappante de 181,05 %. Cette croissance rapide est encore soulignée par une croissance trimestrielle astronomique des revenus de 11 461,88 % au 1er trimestre 2024.
Bien que l'entreprise ne verse pas de dividendes, ce qui indique un réinvestissement des bénéfices dans la recherche et le développement, il existe des signes positifs de la part des analystes qui ont revu leurs bénéfices à la hausse pour la période à venir. Cela pourrait refléter les résultats prometteurs des essais de la société et le marché potentiel de l'infigratinib. Il convient toutefois de noter que les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année et qu'elle se négocie à un multiple de valorisation élevé, avec un ratio C/B actuel de -9,01.
Pour ceux qui envisagent d'investir dans BridgeBio, il est important de reconnaître le rendement élevé de la société au cours de l'année dernière, avec un rendement total de 103,23 % sur un an au 156e jour de 2024. Cette performance peut intéresser les investisseurs à la recherche de croissance dans le secteur des biotechnologies.
Pour une analyse plus détaillée et d'autres conseils d'InvestingPro, tels que l'observation selon laquelle les liquidités de BridgeBio dépassent les obligations à court terme, les parties intéressées peuvent visiter le site https://www.investing.com/pro/BBIO. Il y a actuellement 7 autres InvestingPro Tips disponibles, qui pourraient fournir des perspectives supplémentaires pour prendre des décisions d'investissement éclairées.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.