FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) a annoncé que de nouvelles données issues de ses études de traitement à long terme avec LIVMARLI (maralixibat) en solution orale seront présentées lors du prochain congrès annuel de l'Association européenne pour l'étude du foie (EASL) à Milan, en Italie. Les données mettent en évidence des avantages cliniques durables et des améliorations des marqueurs de la santé du foie et de la croissance chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC).
Les résultats de l'étude MERGE, qui seront présentés jeudi, révèlent que les patients atteints du syndrome d'Alagille ont conservé des bénéfices cliniques pendant sept ans de traitement par LIVMARLI. En outre, les données des essais MARCH/MARCH-ON indiquent que le maralixibat est associé à une amélioration de la croissance chez les patients atteints de PFIC et que les améliorations des niveaux d'acides biliaires sériques sont corrélées à de meilleurs marqueurs de santé hépatique chez les enfants atteints de PFIC.
LIVMARLI, un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT), est actuellement approuvé par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients ALGS âgés de trois mois et plus et chez les patients PFIC âgés de cinq ans et plus. La Commission européenne et Santé Canada ont également approuvé LIVMARLI pour des indications similaires. De plus, Mirum a soumis LIVMARLI pour approbation en Europe pour les patients atteints de PFIC âgés de deux mois et plus.
Le médicament a reçu la désignation de Breakthrough Therapy pour l'ALGS et la PFIC de type 2, ainsi que la désignation d'orphelin pour ces pathologies. En particulier, LIVMARLI n'est pas recommandé pour les patients atteints de PFIC de type 2 présentant un défaut grave de la protéine de la pompe d'exportation des sels biliaires (BSEP) en raison des risques potentiels de lésions hépatiques.
Mirum Pharmaceuticals se concentre sur le développement de thérapies pour les maladies rares affectant les enfants et les adultes. Son portefeuille comprend trois médicaments approuvés : LIVMARLI, CHOLBAM (acide cholique) en gélules et CHENODAL (chénodiol) en comprimés.
Le pipeline de recherche de la société comprend des traitements expérimentaux pour les maladies du foie, le volixibat étant évalué pour la cholangite sclérosante primaire et la cholangite biliaire primaire, et CHENODAL montrant des résultats positifs dans une étude de phase 3 pour la xanthomatose cérébrotendineuse (CTX) en 2023.
Le prochain symposium sponsorisé par Mirum le 5 juin se penchera sur l'expérience pédiatrique des inhibiteurs de l'IBAT et sur leur application potentielle en hépatologie adulte, en particulier pour la cholangite sclérosante primitive (CSP).
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) continue de progresser dans le domaine de l'hépatologie grâce à ses études de traitement prometteuses et à ses succès réglementaires, un examen plus approfondi de la santé financière de la société à travers les données d'InvestingPro révèle une image mitigée.
Avec une capitalisation boursière d'environ 1,17 milliard de dollars, l'envergure financière de Mirum est considérable dans l'industrie biopharmaceutique, en particulier pour une entreprise qui se concentre sur les maladies rares du foie. Le chiffre d'affaires de la société a connu une croissance impressionnante au cours des douze derniers mois (T1 2024), avec une hausse de 133,9 %, ce qui indique une forte adoption de ses produits par le marché et un potentiel d'expansion future.
Malgré la trajectoire positive des revenus, Mirum fonctionne à perte, avec une marge de revenu d'exploitation de -48,43% et un rendement négatif des actifs de -32,18% pour la même période. Ceci est cohérent avec les conseils d'InvestingPro, qui suggèrent que les analystes ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année. Cependant, ces mêmes conseils soulignent également que les liquidités de Mirum dépassent ses obligations à court terme, ce qui pourrait lui assurer une certaine stabilité financière alors qu'elle continue d'investir dans la recherche et le développement.
L'action de la société se négocie actuellement près de son plus bas niveau sur 52 semaines, ce qui, ajouté à l'absence de versement de dividendes aux actionnaires, peut inquiéter les investisseurs potentiels à la recherche de rendements immédiats. Néanmoins, pour ceux qui ont une vision à plus long terme, la croissance substantielle des revenus et l'engagement de la société à répondre aux besoins non satisfaits dans le domaine des maladies rares du foie pourraient représenter une opportunité, en particulier si l'on considère les estimations de la juste valeur. Selon InvestingPro, la juste valeur de l'action Mirum s'élève à 27,15 $, ce qui suggère un potentiel de hausse par rapport au cours de clôture précédent de 24,76 $.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.