RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), une société spécialisée dans le développement de traitements pour les troubles épileptiques, a récemment achevé le recrutement pour son essai clinique mondial de phase 3 TrustTSC. Cet essai évalue l'efficacité de la ganaxolone orale dans le traitement des crises d'épilepsie associées à la sclérose tubéreuse complexe (STC) chez les enfants et les adultes.
L'étude TrustTSC a impliqué des participants très réfractaires aux traitements actuels, subissant des crises importantes malgré de multiples médicaments anti-convulsivants, y compris des inhibiteurs de la mTOR.
Alex Aimetti, directeur scientifique, a exprimé sa gratitude envers la communauté de la SCT pour sa participation et son soutien, soulignant l'engagement de l'entreprise à fournir une nouvelle option thérapeutique aux patients de la SCT.
Joseph Hulihan, médecin en chef, a noté que l'essai de phase 3 comprenait un calendrier de titration modifié pour la ganaxolone, visant à réduire les effets indésirables liés à la somnolence et à améliorer la réponse au traitement. Avec moins de deux pour cent des participants ayant interrompu le traitement en raison de ces effets indésirables, l'essai pourrait démontrer une amélioration du profil de tolérance de la ganaxolone.
Prévues pour la première moitié du quatrième trimestre 2024, les données de base de l'essai TrustTSC serviront de base à la soumission prévue par la société d'une demande supplémentaire de nouveau médicament à la Food and Drug Administration des États-Unis en avril 2025, pour laquelle Marinus demande un examen prioritaire.
En outre, Marinus a annoncé la délivrance par l'Office américain des brevets et des marques (USPTO) d'un nouveau brevet de méthode d'utilisation (brevet américain n° 11 980 625) pour la ganaxolone dans le traitement de la SCT, dont l'expiration est prévue en 2040. Ce brevet renforce la position de Marinus en matière de propriété intellectuelle, étant le deuxième de ce type accordé pour la ganaxolone dans le traitement de la SCT.
L'essai TrustTSC (NCT05323734) est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, dont le critère d'évaluation principal est la variation en pourcentage de la fréquence des crises associées à la SCT sur 28 jours. Les participants, originaires de diverses régions, notamment des États-Unis, d'Europe occidentale, du Canada, d'Israël, d'Australie et de Chine, devaient présenter un contrôle inadéquat des crises malgré des traitements antérieurs.
Le complexe de sclérose tubéreuse est une maladie génétique rare qui peut entraîner des tumeurs non cancéreuses, des anomalies cutanées et des problèmes neurologiques, notamment des crises d'épilepsie réfractaires. C'est l'une des principales causes d'épilepsie génétique, et jusqu'à 90 % des patients atteints du complexe sclérosé tubéreux présentent des manifestations neurologiques.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Marinus Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) va de l'avant avec son essai clinique TrustTSC, la santé financière et le sentiment du marché entourant la société peuvent être essentiels pour les investisseurs qui suivent les progrès. Selon les données d'InvestingPro, Marinus affiche une capitalisation boursière de 71,41 millions de dollars, ce qui reflète l'évaluation de la société dans le cadre de ses développements cliniques.
Malgré un paysage financier difficile, avec une marge bénéficiaire brute déclarée de -261,86% pour les douze derniers mois au T1 2024, Marinus a réussi à augmenter ses revenus de 30,53% au cours de la même période. Cette croissance indique un potentiel de hausse dans la capacité de la société à générer des revenus, même si elle doit faire face à des coûts opérationnels élevés.
Du point de vue de l'investissement, les conseils d'InvestingPro soulignent que l'action Marinus est actuellement en territoire survendu sur la base de son indice de force relative (RSI), ce qui peut intéresser les traders à la recherche de points d'entrée. En outre, les liquidités de la société ont dépassé les obligations à court terme, ce qui laisse présager une certaine stabilité financière à court terme.
Cependant, les analystes ont tempéré leurs attentes, trois d'entre eux ayant revu leurs bénéfices à la baisse pour la période à venir et le consensus indiquant que la rentabilité n'est pas à l'horizon pour cette année.
Pour les investisseurs souhaitant approfondir le profil d'investissement de Marinus Pharmaceuticals, InvestingPro offre des perspectives supplémentaires, avec un total de 14 Perspectives InvestingPro disponibles. Ces conseils apportent une compréhension plus nuancée de la santé financière de l'entreprise et de la performance du marché. Les lecteurs intéressés peuvent profiter d'une offre exclusive en utilisant le code de coupon PRONEWS24 pour obtenir 10% de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+, débloquant ainsi d'autres informations précieuses en matière d'investissement.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.