RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), a annoncé que l'essai de phase 3 RAISE sur la ganaxolone intraveineuse pour le traitement de l'état de mal épileptique réfractaire (EME) se poursuivra comme prévu, bien que les critères d'arrêt anticipé n'aient pas été remplis. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé la progression de l'essai à la suite d'une analyse intermédiaire, le recrutement s'étant achevé avec environ 100 patients. Les premiers résultats sont attendus pour l'été 2024.
Les conclusions de l'essai RAISE seront cruciales pour déterminer le développement futur de la ganaxolone IV. Marinus reste aveugle aux données de l'essai jusqu'à sa conclusion. L'essai est partiellement financé par la Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA).
Par ailleurs, Marinus prévoit de terminer le recrutement des patients pour l'essai TrustTSC de phase 3 de ZTALMY® (ganaxolone) suspension orale CV à la mi-mai, les données de base étant attendues au début du quatrième trimestre 2024. Une demande supplémentaire de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration américaine est prévue pour le premier semestre 2025.
Marinus travaille également sur une formulation de ganaxolone de deuxième génération afin d'améliorer potentiellement la sécurité, l'efficacité et la tolérabilité, ce qui pourrait permettre des dosages moins fréquents.
Sur le plan financier, Marinus a déclaré des recettes nettes préliminaires pour le premier trimestre 2024 comprises entre 7,4 et 7,6 millions de dollars provenant du lancement commercial de ZTALMY aux États-Unis. La société a également déclaré des liquidités préliminaires non vérifiées, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme totalisant 113,3 millions de dollars au 31 mars 2024. En réponse à ces résultats financiers, Marinus étudie des activités de réduction des coûts afin d'étendre sa marge de manœuvre en matière de trésorerie, qui devraient être mises en œuvre au deuxième trimestre 2024.
L'état de mal épileptique (EME) est une affection neurologique grave caractérisée par des crises prolongées. Il touche jusqu'à 150 000 patients par an aux États-Unis et peut entraîner une morbidité, une mortalité et des coûts de santé importants. Les patients atteints d'ESR sont ceux qui ne répondent pas aux traitements de première et de deuxième intention.
La ganaxolone est un stéroïde neuroactif qui module les récepteurs GABAA et qui a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement potentiel de l'ESR.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Marinus Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) continue de progresser dans ses essais cliniques, la santé financière et la performance de l'action de la société restent des sujets d'intérêt pour les investisseurs. Selon des données récentes d'InvestingPro, Marinus a une capitalisation boursière d'environ 413,03 millions de dollars. Malgré les essais en cours et le lancement de ZTALMY aux États-Unis, Marinus fait face à des défis financiers, avec un ratio C/B négatif de -2,87, ce qui indique que la société n'est pas rentable à l'heure actuelle.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que Marinus brûle rapidement ses liquidités et que les analystes ont revu leurs bénéfices à la baisse pour la période à venir, ce qui pourrait être inquiétant pour la viabilité à long terme. En outre, la société souffre de faibles marges bénéficiaires brutes, comme en témoigne une marge bénéficiaire brute de -226,96% au cours des douze derniers mois au T1 2023. Cela pourrait avoir un impact sur la capacité de la société à financer les essais en cours et à venir sans avoir recours à des capitaux supplémentaires ou à des mesures de réduction des coûts.
Sur une note plus positive, les liquidités de Marinus dépassent ses obligations à court terme, ce qui peut offrir une certaine flexibilité financière à court terme. Cependant, avec un multiple élevé de 24,64, l'action peut être considérée comme surévaluée par rapport à sa valeur comptable, ce qui pourrait décourager les investisseurs axés sur la valeur.
Pour ceux qui envisagent d'investir dans Marinus Pharmaceuticals, il existe 9 autres Perspectives InvestingPro, qui pourraient fournir des informations plus approfondies sur la santé financière de la société et la performance de ses actions. Les lecteurs intéressés peuvent consulter ces conseils à l'adresse https://www.investing.com/pro/MRNS. Pour améliorer encore votre recherche, utilisez le code de coupon PRONEWS24 pour obtenir une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+ à InvestingPro.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.