FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) a récemment annoncé la publication des résultats de l'étude de phase 3 MARCH-PFIC dans The Lancet Gastroenterology and Hepatology, soulignant l'efficacité et la sécurité de LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale pour les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). Il s'agit de la plus grande étude de ce type, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo.
Selon l'étude, LIVMARLI a montré des avantages significatifs pour les patients présentant un large éventail de types génétiques de PFIC. Les principales analyses d'efficacité ont porté sur deux groupes : la cohorte avec déficit en BSEP et la cohorte avec tous les types de PFIC, qui englobait divers déficits génétiques associés à la maladie.
Le critère principal d'efficacité, à savoir la variation moyenne du score de sévérité du prurit, et le critère secondaire clé, à savoir la variation moyenne de la concentration totale d'acides biliaires dans le sérum, ont tous deux donné lieu à des améliorations significatives.
Ces améliorations ont commencé dès la deuxième semaine et se sont maintenues pendant les 26 semaines de l'étude. D'autres avantages ont été observés, notamment une amélioration des concentrations de bilirubine, de la croissance et des troubles du sommeil par rapport au placebo.
Le profil de sécurité de LIVMARLI a été constant tout au long de l'étude, la diarrhée étant l'événement indésirable le plus courant, généralement décrit comme léger et transitoire.
Le Dr Alexander Miethke, de l'hôpital pour enfants de Cincinnati et auteur principal de la publication, a souligné que LIVMARLI pouvait améliorer de manière significative le prurit et d'autres paramètres affectant les patients atteints de PFIC. Il a également noté le potentiel d'amélioration de la survie du foie natif, étant donné les réductions des taux sériques d'acides biliaires et de bilirubine.
Pam Vig, Ph.D., directeur scientifique et responsable de la recherche chez Mirum, a exprimé sa satisfaction quant à la publication des données, soulignant l'impact significatif que LIVMARLI pourrait avoir sur les signes cliniques et les symptômes observés chez les patients atteints de PFIC.
LIVMARLI est un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT) approuvé par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de la PFIC. Il a également été approuvé par la Commission européenne et par Santé Canada pour des indications similaires et fait actuellement l'objet d'un examen en vue de son approbation en Europe pour les patients atteints de PFIC âgés de deux mois et plus.
Le médicament a reçu la désignation de Breakthrough Therapy pour l'ALGS et la PFIC de type 2, ainsi que la désignation d'orphelin pour ces pathologies. Mirum dispose d'un pipeline en phase avancée qui comprend d'autres traitements expérimentaux pour les maladies du foie.
La publication des résultats de l'étude MARCH-PFIC apporte la preuve des bénéfices thérapeutiques de LIVMARLI dans une gamme de types de PFIC, offrant une option non chirurgicale pour améliorer les résultats chez les patients souffrant de cette maladie cholestatique sévère. Ces informations sont basées sur un communiqué de presse de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) continue de faire des progrès dans le traitement de la PFIC avec son médicament LIVMARLI, la perspective financière de la société est tout aussi importante pour les investisseurs qui envisagent d'acheter ce titre. Selon InvestingPro, les analystes ont tempéré leurs attentes concernant les bénéfices de l'entreprise pour la période à venir, faisant preuve de prudence alors que l'entreprise s'efforce d'atteindre la rentabilité. En outre, même si Mirum ne devrait pas être rentable cette année, il convient de noter que les liquidités de l'entreprise dépassent ses obligations à court terme, ce qui lui confère une certaine stabilité financière.
InvestingPro Data indique que Mirum a une capitalisation boursière d'environ 1,24 milliard USD, ce qui reflète la confiance des investisseurs dans son potentiel malgré l'absence de rentabilité actuelle, comme l'indique un ratio C/B négatif de -6,47. Le chiffre d'affaires de la société a connu une croissance impressionnante au cours des douze derniers mois à compter du quatrième trimestre 2023, avec une augmentation de 141,85%, ce qui peut être révélateur de l'accueil positif du marché à l'égard de ses produits tels que LIVMARLI. Cependant, il est essentiel de noter que Mirum opère avec un niveau d'endettement modéré et ne verse pas de dividende aux actionnaires, ce qui pourrait être des facteurs pertinents pour certaines stratégies d'investissement.
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Il convient de mentionner que la juste valeur de l'action Mirum, telle qu'estimée par les analystes, s'élève à 48 USD, tandis que l'évaluation de la juste valeur d'InvestingPro est de 30,86 USD, ce qui suggère qu'il peut y avoir une marge de croissance ou un besoin de réévaluation en fonction des performances futures de l'entreprise et des conditions du marché. La prochaine date de publication des résultats, prévue pour le 8 mai 2024, sera un moment crucial pour les investisseurs, qui devront surveiller les changements potentiels dans la trajectoire financière de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.