NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), société de biotechnologie au stade clinique, a annoncé les premiers résultats d'innocuité d'un essai de phase 1/2 de sa thérapie génique, NGN-401, pour les patientes atteintes du syndrome de Rett. Le traitement a été bien toléré chez les trois premiers patients, avec des périodes de suivi allant de trois à neuf mois.
L'essai en cours vise à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du NGN-401, qui incorpore la technologie de régulation du transgène EXACT, propriété de la société. Cette approche est conçue pour fournir des niveaux thérapeutiques d'expression de protéines dans les zones cruciales du cerveau et du système nerveux affectées par le syndrome de Rett.
Selon la société, l'essai n'a pas observé de signes ou de symptômes de toxicité de la surexpression chez les patients, dont un atteint d'une variante légère de la maladie.
Les trois patients, âgés de 4 à 7 ans, ont reçu le traitement par perfusion intracérébroventriculaire. Tous les effets indésirables liés au NGN-401 ont été classés comme légers et sont soit transitoires, soit en voie de résolution. À ce jour, aucun événement indésirable grave lié au traitement ou à la procédure de perfusion n'a été signalé.
Rachel McMinn, PDG de Neurogene, a déclaré que les données intermédiaires de sécurité présentées lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) démontrent un profil de tolérabilité favorable pour le NGN-401. La société reste sur la bonne voie pour fournir des données intermédiaires d'efficacité de la première cohorte de l'essai au quatrième trimestre 2024.
L'étude continue de recruter des patientes âgées de 4 à 10 ans atteintes du syndrome de Rett classique, dans le but d'évaluer deux niveaux de dose de NGN-401. Le Dr Bernhard Suter, investigateur principal de l'essai, a souligné l'importance du besoin non satisfait de nouveaux traitements pour le syndrome de Rett et le potentiel de la thérapie génique pour s'attaquer à la cause sous-jacente avec un traitement unique.
La mission de Neurogene est de développer des médicaments génétiques pour les maladies neurologiques rares, en se concentrant sur l'optimisation des profils d'efficacité et de sécurité par des approches nouvelles. La société a mis en place une usine de thérapie génique à Houston, au Texas, qui a produit le NGN-401 pour l'essai.
Bien que la société ait exprimé son optimisme quant au potentiel thérapeutique du NGN-401, elle met également en garde contre le fait que les déclarations relatives aux plans et perspectives d'avenir sont prospectives et sujettes à des risques et incertitudes. D'autres données intermédiaires, y compris celles de la deuxième cohorte à haute dose, sont attendues pour le second semestre 2025.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Neurogene Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) continue de progresser dans le développement de sa thérapie génique NGN-401, les investisseurs surveillent de près la santé financière de la société et la performance de ses actions. Selon les données d'InvestingPro, Neurogene détient une capitalisation boursière de 422,12 millions de dollars, avec un ratio C/B étonnamment bas de 1,23, ce qui suggère que l'action pourrait être sous-évaluée par rapport à son potentiel de croissance des bénéfices à court terme.
Malgré les développements cliniques prometteurs de la société, il est important de noter que Neurogene a connu de faibles marges bénéficiaires brutes, avec un bénéfice brut de -44,39 millions de dollars au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2023. Cela pourrait être une indication des coûts élevés associés à la phase de recherche et de développement, typiques des sociétés de biotechnologie au stade clinique. En outre, l'action a connu une volatilité importante, avec un rendement total sur un mois de -20,58%, mais elle a également affiché un rendement total sur six mois de 117,28%.
Les conseils d'InvestingPro soulignent que si Neurogene se négocie à un multiple de bénéfices élevé, avec un ratio C/B (ajusté pour les douze derniers mois à compter du quatrième trimestre 2023) de 22,28, elle dispose également de liquidités qui dépassent ses obligations à court terme, ce qui lui confère une certaine stabilité financière. En outre, la société ne verse pas de dividende, ce qui est courant pour les sociétés de biotechnologie axées sur la croissance qui réinvestissent les bénéfices dans la recherche et le développement.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.