NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), développeur de thérapies cellulaires pour les maladies neurodégénératives, a annoncé la publication de données de biomarqueurs de phase 3 dans la revue Muscle and Nerve. L'étude indique que NurOwn, une thérapie cellulaire expérimentale, peut influencer des biomarqueurs clés liés à la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative progressive.
L'article révisé par des pairs, intitulé "Debamestrocel multimodal effects on biomarker pathways in amyotrophic lateral sclerosis are linked to clinical outcomes", détaille l'analyse des biomarqueurs du liquide céphalo-rachidien (LCR) d'un essai de phase 3 en double aveugle, contrôlé par placebo. Les chercheurs ont constaté des changements significatifs dans 64 % des quarante-cinq biomarqueurs analysés après le traitement par debamestrocel, y compris une réduction notable des neurofilaments légers (NfL), qui sont associés à des lésions des cellules nerveuses.
Le Dr Anthony J. Windebank, de la Mayo Clinic, a souligné l'importance de ces résultats pour comprendre le mécanisme biologique potentiel par lequel le débamestrocel pourrait être bénéfique aux patients atteints de SLA. L'étude a révélé trois biomarqueurs prédictifs des résultats cliniques chez les participants traités par debamestrocel : NfL, LAP/TGFb1 et Galectin-1.
La recherche a bénéficié de contributions de plusieurs institutions, dont le Massachusetts General Hospital et l'Université du Massachusetts, et a été dirigée par les auteurs principaux, le Dr Merit Cudkowicz et le Dr Robert Brown. L'étude suggère que le débamestrocel pourrait cibler l'inflammation et la neurodégénérescence dans la SLA.
Stacy Lindborg, PhD, co-chef de la direction de BrainStorm, a souligné l'importance de l'examen par les pairs et de la publication de ces données, qui marquent une étape importante dans le programme de développement de NurOwn. L'entreprise prévoit de valider davantage ces résultats dans le cadre d'un essai de phase 3b à venir.
La plateforme technologique de NurOwn fait appel à des cellules MSC-NTF autologues, prélevées sur des personnes atteintes de SLA et modifiées pour sécréter des facteurs neurotrophiques ciblant les maladies neurodégénératives. L'engagement de BrainStorm dans la lutte contre la SLA se reflète dans sa recherche préclinique et sa série d'études cliniques, toutes publiées dans des revues à comité de lecture.
Le communiqué de presse précise que les résultats sont basés sur un communiqué de presse et qu'il ne cautionne pas les affirmations. Il vise à fournir un rapport factuel sur les résultats de l'étude et les efforts continus de BrainStorm pour développer des traitements potentiels pour la SLA.
Perspectives InvestingPro
Alors que BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) continue de progresser dans le domaine du traitement des maladies neurodégénératives avec sa récente publication sur les données des biomarqueurs de NurOwn, les investisseurs et les observateurs de l'industrie surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, BrainStorm a une capitalisation boursière d'environ 39,81 millions de dollars, ce qui reflète l'évaluation actuelle de la société sur le marché.
Malgré les percées potentielles dans le domaine de la recherche médicale, la société est confrontée à des défis financiers. Un conseil d'InvestingPro indique que BrainStorm brûle rapidement ses liquidités, ce qui pourrait avoir un impact sur sa capacité à soutenir les efforts de recherche et de développement à long terme. En outre, la société fonctionne avec un niveau d'endettement modéré et ne verse pas de dividendes, ce qui suggère un réinvestissement des ressources dans ses activités de base plutôt qu'un retour aux actionnaires.
Les investisseurs devraient noter la performance de la société au cours de l'année dernière, avec une baisse significative du prix, mais aussi prendre en compte le fort retour observé au cours du mois dernier. Cette volatilité met en évidence la nature spéculative de l'investissement dans les entreprises de biotechnologie, où les résultats d'essais cliniques peuvent entraîner des changements rapides dans le sentiment des investisseurs et la valeur des actions.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.