MALVERN, Pennsylvanie - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), société biopharmaceutique, a reçu l'autorisation du Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) de commencer l'administration de doses élevées dans la cohorte de l'essai clinique de phase 1/2 GARDian d'OCU410ST, une thérapie génique candidate pour la maladie de Stargardt. Cette décision fait suite à l'administration réussie de doses moyennes, qui ont été jugées sûres et tolérables.
L'essai, qui vise à répondre aux besoins médicaux non satisfaits d'environ 100 000 personnes atteintes de la maladie de Stargardt aux États-Unis et en Europe, a jusqu'à présent inclus six patients dans ses cohortes à faible et moyenne doses. La prochaine cohorte à haute dose comprendra trois patients supplémentaires.
Le Dr Peter Y. Chang, MD, FACS, président du DSMB pour l'essai clinique OCU410ST, s'est montré optimiste quant au passage à la phase de dosage élevé, soulignant l'absence d'effets indésirables graves liés au traitement et les bénéfices potentiels pour les patients atteints de cette maladie héréditaire de la rétine.
OCU410ST (AAV5-hRORA) utilise un virus adéno-associé pour délivrer le gène RORA, qui est impliqué dans plusieurs voies liées à la maladie de Stargardt, notamment l'inflammation et la survie cellulaire. Le Dr Huma Qamar, médecin en chef d'Ocugen, prévoit de communiquer d'autres mises à jour sur les essais cliniques plus tard dans l'année.
L'essai clinique GARDian recrutera jusqu'à 42 sujets, adultes et enfants, qui présentent des symptômes légers à modérés de la maladie. L'essai comporte deux phases : une étude ouverte d'échelonnement et d'augmentation des doses et une étude randomisée d'expansion des doses, en aveugle sur l'accès aux résultats, afin d'évaluer l'efficacité de différents dosages.
La maladie de Stargardt est une maladie génétique qui entraîne une perte de vision due à la dégénérescence des cellules photoréceptrices de la rétine. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour cette maladie.
Ocugen s'est engagée à faire progresser les thérapies géniques et les vaccins pour diverses maladies, OCU410ST représentant son approche du traitement de plusieurs maladies rétiniennes avec un seul produit.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse publié par la société.
Dans d'autres nouvelles récentes, Ocugen, Inc. a fait des progrès significatifs dans ses thérapies géniques et cellulaires et ses vaccins. La société de biotechnologie est sur le point de rejoindre l'indice Russell 3000®, ce qui constitue une reconnaissance de sa capitalisation boursière et une validation de sa stratégie de croissance. Ce développement intervient alors que la société fait progresser trois thérapies géniques modificatrices visant à traiter diverses maladies de la cécité, y compris l'essai clinique de phase 3 liMeliGhT de l'OCU400 pour la rétinite pigmentaire large.
Sur le plan financier, Ocugen a déclaré une perte nette de 11,9 millions de dollars pour le premier trimestre 2024, les dépenses de recherche et de développement s'élevant à 6,8 millions de dollars. La trésorerie de la société s'élevait à 26,4 millions de dollars à la fin du mois de mars 2024. Ces récents développements soulignent l'engagement continu de la société à faire progresser ses programmes innovants de thérapie génique tout en naviguant dans les réalités financières des opérations à forte intensité de recherche.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ocugen (NASDAQ: OCGN) progresse dans ses essais cliniques pour OCU410ST, un candidat de thérapie génique pour la maladie de Stargardt, il y a plusieurs mesures financières et des perspectives d'analystes d'InvestingPro que les investisseurs potentiels pourraient trouver pertinentes. Selon des données récentes, Ocugen a une capitalisation boursière de 330,7 millions de dollars, ce qui indique la taille de la société dans l'industrie biopharmaceutique.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que les analystes font preuve d'un optimisme prudent, trois d'entre eux ayant révisé à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui pourrait être un signe de confiance dans les performances futures de la société. D'un autre côté, les analystes prévoient également une baisse des ventes pour l'année en cours et ne s'attendent pas à ce que l'entreprise soit rentable cette année. Ils notent également que l'action a connu une volatilité importante, avec une forte hausse des prix au cours des six derniers mois, mais aussi une baisse substantielle au cours de la semaine et du mois derniers.
Les données clés d'InvestingPro Data comprennent un ratio cours/bénéfice (P/E) négatif de -5,66, qui reflète le manque actuel de rentabilité de la société. Le ratio cours/valeur comptable s'élève à 10,93, ce qui suggère une valorisation supérieure à la valeur comptable de l'entreprise. Malgré ces défis, la croissance des revenus a été impressionnante, avec une augmentation de 125,42% au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.