DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), société spécialisée dans l'édition de gènes, a dévoilé des données précliniques concernant son candidat d'édition de gènes PBGENE-HBV, indiquant qu'il cible spécifiquement l'ADN du VHB sans affecter le génome humain. Ce développement, annoncé lors du congrès de l'Association européenne pour l'étude du foie, soutient la progression du candidat vers les essais cliniques en tant que traitement potentiel de l'hépatite B chronique.
Les données présentées montrent que PBGENE-HBV peut couper précisément l'ADN du VHB, ce qui conduit à l'élimination de l'ADNcc et à l'inactivation de l'ADN intégré du VHB, qui sont des facteurs clés de la persistance de l'infection par l'hépatite B chronique. Le traitement a été bien toléré chez les primates non humains, même après l'administration de doses multiples, avec des élévations mineures et transitoires des enzymes hépatiques qui se sont normalisées en deux semaines, et aucune modification indésirable des paramètres sanguins n'a été observée.
Jeff Smith, PhD, Chief Research Officer chez Precision BioSciences, s'est montré optimiste quant au programme PBGENE-HBV, soulignant sa capacité à cibler spécifiquement le génome viral du VHB et sa tolérabilité, qui permet l'administration de doses multiples dans des contextes cliniques. M. Smith a souligné que cette avancée valide les capacités de la plateforme ARCUS, propriété de l'entreprise, à fournir des thérapies d'édition de gènes in vivo sûres et efficaces.
L'hépatite B chronique reste un problème de santé mondial important, avec environ 300 millions de personnes dans le monde, dont plus d'un million aux États-Unis, qui vivront avec l'infection en 2019. Les traitements actuels se concentrent sur la suppression virale à long terme mais n'éradiquent pas le virus, nécessitant souvent une administration à vie. PBGENE-HBV représente une nouvelle approche thérapeutique visant à éliminer directement le virus, ce qui pourrait conduire à une guérison fonctionnelle.
Precision BioSciences prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament de recherche (IND) et/ou une demande d'essai clinique (CTA) pour PBGENE-HBV en 2024. La plateforme ARCUS de la société se distingue par ses capacités uniques d'édition de gènes, notamment l'insertion, l'élimination et l'excision de gènes, qui peuvent offrir des résultats thérapeutiques mieux définis que d'autres technologies.
L'avancement du PBGENE-HBV vers les essais cliniques pourrait marquer une étape importante vers la mise à disposition d'une option de traitement curatif pour les personnes atteintes d'hépatite B chronique.
Perspectives InvestingPro
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) a obtenu des résultats précliniques prometteurs pour son candidat d'édition de gènes, PBGENE-HBV, qui est prêt à passer aux essais cliniques. Alors que les investisseurs considèrent l'impact potentiel de ce développement sur la santé financière de la société et la performance de l'action, certains indicateurs et conseils d'InvestingPro fournissent un contexte supplémentaire :
Données InvestingPro :
- La capitalisation boursière de la société s'élève à 91,63 millions de dollars, ce qui reflète son importance sur le marché de la biotechnologie.
- La croissance des revenus a été robuste au cours des douze derniers mois (T1 2024), avec une augmentation impressionnante de 88,25 %.
- Malgré une croissance significative des revenus, la marge d'exploitation de la société était de -60,09% au cours de la même période, ce qui indique les coûts associés à ses efforts de recherche et de développement.
InvestingPro Tips :
- Precision BioSciences détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui donner une certaine flexibilité financière alors qu'elle fait passer le PBGENE-HBV à l'étape des essais cliniques.
- Les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, une considération pour les investisseurs qui évaluent les perspectives de la plateforme innovante ARCUS de la société par rapport à sa performance financière actuelle.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.