CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) a annoncé que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à QALSODY® (tofersen) pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) liée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). QALSODY est ainsi la première thérapie dans l'Union européenne ciblant une cause génétique de la SLA.
L'autorisation, accordée dans des circonstances exceptionnelles en raison de la rareté de la SOD1-ALS, maintient la désignation orpheline précédemment accordée au médicament. La décision fait suite à une évaluation positive du rapport bénéfice/risque et s'appuie sur un ensemble de preuves, notamment le mécanisme d'action ciblé, les biomarqueurs et les données cliniques de l'étude de phase 3 VALOR. Bien que le critère principal d'efficacité de l'étude n'ait pas été statistiquement significatif, une tendance favorable a été observée et une réduction significative des taux plasmatiques de chaîne légère des neurofilaments (NfL), un marqueur de lésions neuronales, a été observée chez les patients traités.
L'Académie européenne de neurologie a reconnu QALSODY comme traitement de première intention pour les patients atteints de SOD1-ALS. Stephanie Fradette, Pharm.D., responsable de l'unité de développement neuromusculaire chez Biogen, a souligné l'engagement de la société à fournir QALSODY aux patients atteints de SOD1-ALS dans toute l'Europe le plus rapidement possible.
QALSODY a également été approuvé aux États-Unis et Biogen est en discussion avec les autorités réglementaires d'autres régions. Ce médicament, un oligonucléotide antisens (ASO), est conçu pour réduire la production de la protéine SOD1 qui, sous sa forme toxique, contribue à la dégénérescence des motoneurones dans la SLA. La Food and Drug Administration américaine a accordé une autorisation accélérée sur la base de la réduction des taux plasmatiques de NfL, la poursuite de l'autorisation étant subordonnée à la réalisation d'autres essais cliniques.
L'Organisation européenne des professionnels et des personnes vivant avec la SLA (EUpALS) a exprimé son enthousiasme quant à la disponibilité de QALSODY en Europe, considérant qu'il s'agit d'un développement important pour la communauté de la SLA. Grâce au programme d'accès précoce de Biogen, environ 330 personnes atteintes de SOD1-ALS ont déjà reçu le traitement dans 18 pays de l'UE.
Biogen, qui a acquis la licence de QALSODY auprès de Ionis Pharmaceuticals, Inc. mène également l'étude ATLAS de phase 3 pour étudier le potentiel du médicament à retarder l'apparition des symptômes cliniques chez les personnes présymptomatiques porteuses d'une mutation du gène SOD1.
Perspectives InvestingPro
Alors que Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) célèbre l'autorisation par la Commission européenne du QALSODY pour le traitement de la SLA, les investisseurs peuvent s'intéresser à la santé financière de la société et à sa performance sur le marché. Biogen, un nom notable dans le secteur de la biotechnologie, a été rentable au cours des douze derniers mois, avec un chiffre d'affaires déclaré de 9,66 milliards de dollars. Malgré un léger ralentissement de la croissance des revenus de -4,37% au cours de la même période, la société a maintenu une marge bénéficiaire brute robuste de 75,49%, démontrant sa capacité à conserver une majorité de ses revenus sous forme de bénéfices bruts.
La capitalisation boursière actuelle de Biogen s'élève à 32,04 milliards de dollars, ce qui reflète l'évaluation de la société par les investisseurs. Avec un ratio C/B ajusté de 19,25, Biogen se négocie à un multiple qui suggère que les investisseurs ont confiance dans son potentiel de bénéfices par rapport au prix de son action. Une caractéristique intéressante de l'action de Biogen est la faible volatilité de son cours, ce qui peut être le signe d'un investissement stable pour les actionnaires potentiels. En outre, les actifs liquides de Biogen ont dépassé ses obligations à court terme, ce qui indique une forte position de liquidité.
Les conseils d'InvestingPro soulignent qu'alors que 11 analystes ont revu à la baisse leurs bénéfices pour la période à venir, le cours de l'action de la société évolue souvent dans la direction opposée à celle du marché. Ce comportement contrarien pourrait constituer une protection contre les baisses du marché pour les portefeuilles diversifiés. De plus, Biogen ne verse pas de dividende, ce qui correspond aux sociétés qui préfèrent réinvestir leurs bénéfices dans la croissance et le développement. Pour ceux qui souhaitent une analyse plus approfondie et davantage de conseils, InvestingPro propose des perspectives supplémentaires sur Biogen, disponibles avec une offre spéciale en utilisant le code promo PRONEWS24 pour 10% de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+. Actuellement, il y a 7 conseils InvestingPro supplémentaires disponibles pour Biogen, qui pourraient fournir des conseils précieux aux investisseurs.
Au fur et à mesure que Biogen progresse avec ses traitements innovants et ses études cliniques, les investisseurs et les analystes suivront de près la façon dont ces développements pourraient influencer la trajectoire financière de la société et la performance de l'action dans l'industrie dynamique de la biotechnologie.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.