ROCKVILLE, Md - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), société de biotechnologie, a annoncé aujourd'hui l'extension de son essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE. L'essai comprend désormais une nouvelle cohorte de garçons âgés de 1 à 3 ans atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) afin d'évaluer la thérapie génique expérimentale RGX-202.
RGX-202 est conçu pour délivrer un nouveau gène de microdystrophine, qui comprend le domaine terminal C, visant à imiter étroitement le gène naturel de la dystrophine. L'extension de l'essai permettra de recruter jusqu'à cinq patients de cette tranche d'âge à la dose pivot.
Une réunion de fin de phase II avec la FDA est prévue fin juillet pour finaliser la conception de l'essai pivot, la société prévoyant d'inclure les données de tous les patients traités au niveau 2 dans sa demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA). REGENXBIO prévoit d'utiliser la voie d'approbation accélérée, citant un besoin non satisfait de traitements différenciés pour la maladie de Duchenne.
La société reste sur la bonne voie pour lancer l'essai pivot entre la fin du troisième trimestre et le début du quatrième trimestre 2024, dans le but d'accélérer le développement de RGX-202 en vue de sa commercialisation. Les premières données d'évaluation de la force et de la fonction issues de l'essai sont attendues au second semestre 2024.
L'essai AFFINITY DUCHENNE a été conçu en consultation avec la communauté de la maladie de Duchenne, y compris un régime d'immunosuppression prophylactique pour atténuer les réponses immunitaires potentielles. L'essai évaluera la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une dose intraveineuse unique de RGX-202 chez des patients âgés de 1 à 11 ans atteints de la maladie de Duchenne.
RGX-202 a démontré un profil de sécurité solide et des données positives sur la microdystrophine dans l'essai jusqu'à présent, aucun événement indésirable grave lié au médicament n'ayant été signalé chez cinq patients âgés de 4,4 à 12,1 ans. Les premiers résultats indiquent une augmentation de l'expression de la microdystrophine du RGX-202 et une réduction des taux sériques de CK, ce qui suggère une amélioration clinique.
La maladie de Duchenne est une maladie musculaire grave qui touche 1 homme sur 3 500 à 5 000 naissances par an. Elle entraîne une dégradation progressive des muscles, une perte de mouvement et un décès prématuré.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de REGENXBIO Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, Regenxbio Inc. a connu des avancées significatives dans ses opérations. Le RGX-121, le médicament candidat de la société pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), a progressé. H.C. Wainwright maintient une note d'achat et un objectif de prix de 38,00 $. La FDA a accepté la proposition de Regenxbio d'utiliser les niveaux de sulfate d'héparane D2S6 dans le liquide céphalorachidien comme critère d'évaluation de substitution, ce qui pourrait soutenir l'approbation accélérée de RGX-121.
Regenxbio a également annoncé une transition de leadership, Curran Simpson assumant le rôle de président et de directeur général. Malgré les résultats potentiels de la prochaine décision de la PDUFA pour un médicament concurrent de Sarepta Therapeutics, RBC Capital a maintenu sa note "Outperform" sur les actions de Regenxbio, citant le positionnement stratégique de la société sur le marché.
Regenxbio a fait état d'un premier trimestre productif avec un revenu total de 15,6 millions de dollars et une perte nette de 63,3 millions de dollars, une diminution par rapport à la perte estimée de 70,7 millions de dollars. L'essai CAMPSIITE de la société a atteint avec succès son objectif principal, conduisant à une réduction significative des niveaux de D2S6 dans le liquide céphalorachidien après 16 semaines de traitement par RGX-121.
Il s'agit là des derniers développements concernant les activités de la société.
Perspectives InvestingPro
Alors que REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) continue de faire progresser sa thérapie génique RGX-202 dans le cadre d'essais cliniques, les investisseurs et les parties prenantes surveillent de près les paramètres financiers et opérationnels de la société. Les données d'InvestingPro révèlent des perspectives clés sur la position de la société sur le marché et sa santé financière, qui pourraient influencer sa capacité à soutenir les efforts de recherche et de développement.
Les données d'InvestingPro indiquent que REGENXBIO détient une capitalisation boursière de 592,06 millions USD, ce qui reflète l'évaluation de la société par le marché à la lumière de ses perspectives actuelles et futures. Malgré les avancées innovantes de la société dans le domaine de la thérapie génique, son ratio C/B s'élève à -2,06, et le ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024 est de -2,32, ce qui suggère que la société n'est pas rentable à l'heure actuelle. En outre, la croissance des revenus pour la même période montre une baisse de -20,9%, soulignant les difficultés à générer des flux de revenus accrus.
Parmi les conseils d'InvestingPro, deux points particulièrement pertinents sont à prendre en compte par les investisseurs :
1. Le bilan de REGENXBIO présente plus de liquidités que de dettes, ce qui permet de faire face aux dépenses de recherche et d'exploitation. C'est un signe positif pour la stabilité financière de la société et sa capacité à financer les futures phases de développement du RGX-202.
2. L'indice de force relative (RSI) suggère que l'action est en territoire survendu. Cet indicateur technique pourrait intéresser les investisseurs potentiels à la recherche de points d'entrée, surtout si l'on considère les efforts stratégiques de l'entreprise pour mettre le RGX-202 sur le marché.
Il est intéressant de noter qu'il existe 11 autres Perspectives InvestingPro disponibles, qui pourraient fournir des informations plus approfondies sur la performance et le potentiel de la société. Pour ceux qui souhaitent accéder à ces conseils, InvestingPro propose une analyse complète à l'adresse https://www.investing.com/pro/RGNX. N'oubliez pas d'utiliser le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+, afin d'enrichir votre stratégie d'investissement de données précieuses et d'avis d'experts.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.