Regulus Therapeutics Inc, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, a annoncé aujourd'hui des résultats préliminaires encourageants d'une étude clé sur son médicament expérimental RGLS8429, conçu pour traiter la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). Les résultats proviennent de la troisième cohorte de patients de l'étude de phase 1b à doses multiples ascendantes, qui évalue la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du médicament.
Dans cet essai en double aveugle, contrôlé par placebo, 16 participants ont été randomisés pour recevoir soit 3 mg/kg de RGLS8429, soit un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois. Le traitement a été bien toléré et aucun problème de sécurité important n'a été signalé. L'étude a notamment mis en évidence une relation dose-réponse, la dose de 3 mg/kg entraînant des augmentations plus régulières des taux urinaires de polycystines 1 et 2 (PC1 et PC2), des protéines inversement corrélées à la gravité de la maladie.
De plus, un changement statistiquement significatif des niveaux de PC1 et PC2 par rapport à la ligne de base a été observé à la dose de 3 mg/kg par rapport au placebo. Une analyse d'imagerie préliminaire a suggéré que RGLS8429 pourrait réduire le volume des reins, mesuré par le volume rénal total ajusté à la taille (htTKV), après trois mois d'administration, 70 % des sujets présentant des réductions à la dose de 3 mg/kg.
La société a commencé le recrutement d'une quatrième cohorte, qui comprendra jusqu'à 30 patients recevant une dose fixe de 300 mg de RGLS8429 toutes les deux semaines pendant trois mois.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Regulus Therapeutics Inc. déposé aujourd'hui auprès de la SEC.
Perspectives InvestingPro
À la lumière de la récente annonce de Regulus Therapeutics Inc. concernant les résultats prometteurs de son étude, les mesures actuelles d'InvestingPro offrent un aperçu de la santé financière et de la performance du marché de la société. Regulus, avec une capitalisation boursière de 164,32 millions de dollars, semble naviguer dans un paysage financier difficile. Le ratio C/B de la société s'établit à -1,73, reflétant les inquiétudes des investisseurs quant à la rentabilité, un sentiment relayé par le ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024, qui s'établit à -5,24.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que, bien que Regulus détienne plus de liquidités que de dettes, ce qui indique une certaine stabilité financière, les analystes sont préoccupés par son taux d'épuisement des liquidités et la faiblesse de ses marges bénéficiaires brutes. En outre, malgré un rendement élevé au cours de la dernière année et un rendement important au cours du dernier mois, les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année. Du côté positif, les liquidités de la société dépassent les obligations à court terme, ce qui lui donne une certaine marge de manœuvre pour ses opérations.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.