SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), une société biopharmaceutique, a annoncé des résultats préliminaires positifs d'un essai de phase 1b sur le RGLS8429, un traitement candidat de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). L'étude a démontré une réponse à la dose dans les biomarqueurs urinaires et une réduction du volume des reins chez une majorité de patients à la dose de 3 mg/kg.
L'essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429 à différentes doses. Notamment, la dose de 3 mg/kg a montré une signification statistique dans le changement par rapport à la ligne de base des polycystines 1 et 2 urinaires (PC1 et PC2), qui sont inversement corrélées avec la gravité de la maladie.
Des analyses exploratoires d'imagerie par résonance magnétique (IRM) ont indiqué une réduction du volume total des reins (htTKV) chez 70 % des patients traités avec la dose de 3 mg/kg. La société a commencé le recrutement pour la quatrième cohorte de l'étude, qui comprendra une dose fixe ouverte de 300 mg de RGLS8429 administrée toutes les deux semaines pendant trois mois.
Preston Klassen, M.D., président et directeur de la recherche et du développement chez Regulus, s'est déclaré satisfait de la réponse mécaniste cohérente et du profil d'innocuité observés. Les données pourraient étayer une étude potentielle de phase 2/3 dans le cadre d'une voie réglementaire d'approbation accélérée avec la FDA, dont la société prévoit de discuter.
Jay Hagan, PDG de Regulus, a renforcé la confiance de la société dans la capacité du traitement à s'attaquer à la cause génétique de l'ADPKD. Regulus prévoit une réunion de fin de phase 1 avec la FDA au cours du quatrième trimestre de cette année et espère fournir une mise à jour de la cohorte finale d'ici la fin de l'année.
L'ADPKD est l'une des maladies monogéniques les plus courantes et l'une des principales causes d'insuffisance rénale terminale. La maladie se traduit par le développement de multiples kystes dans les reins et peut conduire à une insuffisance rénale.
RGLS8429, un oligonucléotide conçu pour inhiber le miR-17 et cibler le rein, a montré des améliorations de la fonction rénale et de la sévérité de la maladie dans des modèles précliniques. L'étude de phase 1b fait suite à un profil de sécurité et de pharmacocinétique favorable établi dans une étude antérieure de phase 1 sur le SAD achevée en septembre 2022.
Les informations rapportées sont basées sur un communiqué de presse de Regulus Therapeutics Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, Regulus Therapeutics Inc, une société biopharmaceutique, a partagé les résultats encourageants d'une étude clé de son médicament expérimental RGLS8429, conçu pour traiter la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). Les résultats proviennent de la troisième cohorte de patients de l'étude de phase 1b à doses multiples ascendantes, qui évalue l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du médicament.
Le traitement a été bien toléré et aucun problème de sécurité significatif n'a été signalé. L'étude a mis en évidence une relation dose-réponse, la dose de 3 mg/kg entraînant des augmentations plus importantes des taux urinaires de polycystines 1 et 2 (PC1 et PC2), protéines inversement corrélées à la gravité de la maladie.
Un changement statistiquement significatif par rapport à la ligne de base des niveaux de PC1 et PC2 a été observé à la dose de 3 mg/kg par rapport au placebo. Une analyse d'imagerie préliminaire a suggéré que RGLS8429 pourrait réduire le volume des reins après trois mois d'administration, 70 % des sujets présentant des réductions à la dose de 3 mg/kg. La société a commencé le recrutement d'une quatrième cohorte, qui comprendra jusqu'à 30 patients recevant une dose fixe de 300 mg de RGLS8429 toutes les deux semaines pendant trois mois.
Perspectives InvestingPro
Alors que Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) fait progresser son essai clinique sur le RGLS8429, les investisseurs peuvent juger prudent de prendre en compte plusieurs mesures financières et perspectives d'analystes qui pourraient avoir un impact sur la performance de l'action de la société. Selon les données d'InvestingPro, Regulus a une capitalisation boursière de 164,32 millions de dollars, ce qui indique une taille modeste au sein de l'industrie biopharmaceutique. Le ratio Price to Book de la société, au cours des douze derniers mois se terminant au premier trimestre 2024, s'élève à 1,53, ce qui peut suggérer que l'action est raisonnablement valorisée en termes d'actifs nets.
Les investisseurs doivent noter que Regulus a été confronté à des défis en matière de rentabilité, comme le souligne un ratio C/B négatif de -5,24 pour la même période. En outre, la marge bénéficiaire brute de la société a été faible, avec un bénéfice brut déclaré de -22,27 millions de dollars, ce qui correspond à l'un des conseils d'InvestingPro soulignant les inquiétudes quant à la capacité de la société à générer des bénéfices.
Cependant, tout n'est pas sombre pour Regulus. La société a connu une forte progression au cours du mois dernier, avec un rendement total de 24,26 % et un rendement total sur six mois encore plus impressionnant de 91,6 %. Cela suggère un retournement potentiel du sentiment des investisseurs, qui pourrait être stimulé par les résultats positifs des essais cliniques. En outre, l'un des conseils d'InvestingPro indique que les analystes ont revu à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui traduit une vision plus optimiste des performances financières de l'entreprise.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.