REDWOOD CITY, Californie - Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO), une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui des résultats significatifs de son étude de phase 3 évaluant les comprimés de DCCR pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW). Les résultats de l'étude, comparant les participants traités au DCCR à une cohorte naturelle, ont montré des améliorations marquées de l'hyperphagie et des comportements liés au syndrome de Prader-Willi.
La recherche, qui compare les données de l'étude de phase 3 de Soleno et de son extension ouverte avec l'étude PATH for PWS natural history, a été publiée dans le Journal of Neurodevelopmental Disorders.
Les résultats indiquent que l'utilisation des comprimés DCCR (Diazoxide Choline) à libération prolongée a conduit à des améliorations statistiquement significatives de l'hyperphagie et des domaines comportementaux associés au syndrome de Prader-Willi après 6 et 12 mois de traitement.
L'hyperphagie, une faim incessante qui conduit à une obésité potentiellement mortelle, est un symptôme caractéristique du syndrome de Prader-Willi. L'étude a utilisé des questionnaires remplis par les soignants pour évaluer les changements dans l'hyperphagie et les comportements liés au syndrome de Prader-Willi tels que l'agressivité, l'anxiété et la dépression. Les résultats suggèrent que le DCCR pourrait considérablement améliorer la qualité de vie des personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi et de leurs familles.
L'étude de phase 3, appelée DESTINY PWS, a porté sur 127 patients dans 29 sites aux États-Unis et au Royaume-Uni. Les participants qui ont terminé cette étude ont été recrutés pour l'étude de prolongation ouverte C602. L'étude PATH for PWS, parrainée par la Foundation for Prader-Willi Research (FPWR), a fourni un groupe de comparaison de l'histoire naturelle et visait à approfondir la compréhension du syndrome de Prader-Willi, en particulier les changements comportementaux à long terme.
Theresa Strong, de la FPWR, s'est montrée optimiste quant au potentiel de la DCCR à apporter des améliorations significatives aux personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi. Les chercheurs principaux de l'étude PATH, le Dr Jennifer Miller et le Dr Shawn McCandless, ont fait écho à ce sentiment, soulignant l'amélioration significative des complications comportementales du syndrome de Prader-Willi observée avec le traitement par le DCCR.
Le DCCR a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du SPW aux Etats-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que les désignations Fast Track et Breakthrough aux Etats-Unis. Soleno se prépare à déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) sur la base de ces résultats prometteurs.
Cette information est basée sur un communiqué de presse de Soleno Therapeutics. Les déclarations prospectives de la société impliquent des risques et des incertitudes, y compris l'acceptation et l'examen par la FDA de la demande de NDA. Soleno n'a pas fourni de calendrier pour l'approbation réglementaire ou la disponibilité commerciale du DCCR pour le traitement du syndrome de Prader-Willi.
Perspectives InvestingPro
Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO) a récemment attiré l'attention de l'industrie biopharmaceutique avec les résultats prometteurs de son étude de phase 3 sur les comprimés de DCCR. Alors que la société se prépare à soumettre sa demande de nouveau médicament (NDA), les investisseurs et les observateurs de l'industrie surveillent de près sa santé financière et sa performance sur le marché. Voici les principales perspectives basées sur les dernières données d'InvestingPro :
La capitalisation boursière de la société s'élève à environ 1,52 milliard de dollars, ce qui reflète la confiance des investisseurs dans son potentiel de croissance, en particulier à la lumière des résultats de la récente étude. Malgré des conditions de marché difficiles, Soleno Therapeutics a démontré un rendement significatif au cours de la semaine dernière, avec une augmentation de 13,43% du prix de son action. De plus, au cours des six derniers mois, le titre a connu une hausse importante de 90,9 %, ce qui témoigne de l'enthousiasme des investisseurs pour les perspectives de la société.
D'un point de vue financier, Soleno Therapeutics a fait face à des vents contraires, comme l'indique son résultat d'exploitation négatif de -38,67 millions de dollars au cours des douze derniers mois au T4 2023. Ceci est cohérent avec son statut de société biopharmaceutique en phase de développement, où des investissements importants en recherche et développement sont typiques avant d'atteindre la rentabilité. Cependant, selon InvestingPro Tips, les analystes prévoient que la société sera rentable cette année, ce qui représente un potentiel de hausse pour les investisseurs.
Pour ceux qui souhaitent aller plus loin, InvestingPro propose d'autres InvestingPro Tips qui approfondissent les mesures financières et la performance du marché de Soleno Therapeutics. Actuellement, il y a 11 autres conseils disponibles sur InvestingPro, qui peuvent être consultés à l'adresse suivante : https://www.investing.com/pro/SLNO. Pour améliorer votre stratégie d'investissement avec ces conseils, utilisez le code de coupon PRONEWS24 pour obtenir une réduction supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+.
Les investisseurs doivent noter que Soleno ne verse pas de dividende aux actionnaires, ce qui est typique pour les sociétés en phase de croissance et celles qui se concentrent sur le réinvestissement des bénéfices dans la recherche et le développement. L'engagement de la société en faveur de l'innovation dans le traitement des maladies rares reste un élément central de sa proposition de valeur au marché.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.